Novartis erhält EU-Zulassung für Gentherapie zur Behandlung von Muskelerkrankung

SMA ist eine erblich bedingte Muskelerkrankung. Sie betrifft den Teil des Nervensystems, der die willkürliche Muskelbewegung kontrolliert. Bei der schlimmsten Form, dem sogenannten Typ 1, entwickeln die Säuglinge praktisch keine Muskelkraft. Die wenigsten von ihnen erreichen ihr zweites Lebensjahr.

Zolgensma von Novartisist eine einmalige Gentherapie, die darauf abzielt, die genetische Grundursache der Krankheit zu bekämpfen, indem sie die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens ersetzt. Die Therapie wird einmalig intravenös (IV) verabreicht und bringt eine neue Arbeitskopie des SMN1-Gens in die Zellen des Patienten, wodurch das Fortschreiten der Krankheit gestoppt wird.

In den USA ist Zolgensma bereits zugelassen. Mit einem Listenpreis von etwas mehr als 2 Millionen US-Dollar ist Zolgensma aktuell die weltweit teuerste Therapie.

BASEL (dpa-AFX)