Wave Life Sciences gibt den Start von DYSTANCE 51 bekannt, einer klinischen Studie der Phase 2/3 mit Suvodirsen

Globale Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Suvodirsen bei DMD-Patienten, die für das Skippen von Exon 51 geeignet sind

Ergebnisse sollen weltweit behördliche Zulassungen unterstützen

CAMBRIDGE, Mass., June 27, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- WAVE Life Sciences Ltd. (Nasdaq: WVE), ein Unternehmen für genetische Arzneimittel im klinischen Stadium, das sich der Bereitstellung lebensverändernder Behandlungen für Menschen verschrieben hat, die mit schwerwiegenden Erkrankungen zu kämpfen haben, gab heute den Start von DYSTANCE 51 bekannt, der klinischen Studie der Phase 2/3 zur Wirksamkeit und Sicherheit von Suvodirsen, einem stereopurem Oligonukleotid für Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für das Skippen von Exon 51 geeignet sind.

"Der Beginn der Phase-2/3-Studie mit DYSTANCE 51 stellt einen wichtigen Meilenstein für Wave und unser klinisches DMD-Programm sowie eine wichtige Entwicklung für die von Duchenne betroffenen Familien dar", sagte Michael Panzara, MD, MPH, Chief Medical Officer of Wave Life Sciences. "Wir sind dankbar für die Zusammenarbeit mit der U.S. Food and Drug Administration, den globalen Zulassungsbehörden und unseren Partnern aus der Duchenne-Community bei dieser innovativen und spannenden Studie.  Wir sind stolz darauf, mit Patientengruppen zusammengearbeitet zu haben und wir haben ihr Feedback in das Studiendesign einfließen lassen, um den Bedürfnissen von Jungen und Familien, die mit DMD leben, besser gerecht zu werden."

"Wir freuen uns, dass Wave Life Sciences wichtige Erkenntnisse aus der Duchenne-Gemeinschaft in die Gestaltung ihrer klinischen Phase-2/3-Studie mit Suvodirsen eingebracht hat. Diese globale Studie ist auf die Bedürfnisse von Familien ausgerichtet und misst gleichzeitig einen robusten Satz von Biomarkern und funktionellen Endpunkten. PPMD freut sich darauf, mehr über dieses stereopure Exon-Skipping-Programm zu erfahren, wenn Wave Ende dieser Woche auf unserer 25. Jahreskonferenz präsentieren wird", sagte Pat Furlong, Gründungspräsident und CEO des Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).

DYSTANCE 51 ist eine globale Studie und wird voraussichtlich auch klinische Studienzentren in den Vereinigten Staaten, Europa, Australien, Kanada und Japan umfassen. Die Ergebnisse dieser Studie sollen die globalen Zulassungsanträge für Suvodirsen unterstützen.

DYSTANCE 51 Phase 2/3 Konzept für die klinische Studie
DYSTANCE 51 ist eine globale multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte klinische Doppelblindstudie der Phase 2/3, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Suvodirsen bei ambulanten Jungen im Alter von 5 bis 12 Jahren mit einer genetisch gesicherten Diagnose von DMD, die für das Skippen von Exon 51 geeignet sind, untersuchen wird. Die Studie wird zwei Dosierungen von Suvodirsen testen und wird voraussichtlich etwa 150 Patienten einschließen. Die primären Wirksamkeitsendpunkte der klinischen Studie werden die Veränderung des Dystrophin-Proteinspiegels und die Veränderung der NSAA-Wertung (NSAA = North Star Ambulatory Assessment) messen. Zusätzlich zur NSAA wird die Studie weitere funktionelle Zielparameter als sekundäre Wirksamkeitsendpunkte beinhalten.

Die klinische Studie DYSTANCE 51 ist die erste Studie, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für ihr Pilotprogramm für komplexe innovative Studienkonzepte ausgewählt wurde. Als Teilnehmer des Pilotprogramms hat das Unternehmen mehrere Gespräche mit FDA-Mitarbeitern geführt, um die Designelemente der Studie zu besprechen, einschließlich der möglichen Verwendung von Bayes'schen Methoden zur Anpassung der Studie mit dem Ziel, die Effizienz zu maximieren und gleichzeitig solide klinische Ergebnisse zu gewährleisten.

Über Suvodirsen 
Suvodirsen ist ein stereopures Oligonukleotid, das derzeit in einer laufenden OLE-Studie (OLE = Open-Label Extension) zur Behandlung von Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) evaluiert wird, die für das Skippen von Exon 51 geeignet sind. Die Daten aus der abgeschlossenen klinischen Phase-1-Studie mit Suvodirsen zeigten ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil nach Einzeldosen und unterstützten die weitere klinische Entwicklung, einschließlich der Einführung von DYSTANCE 51 und der Fortsetzung der OLE-Studie. Wave bleibt auf Kurs, um in der zweiten Hälfte des Jahres 2019 eine Zwischenanalyse der Dystrophin-Expression aus Muskelbiopsien bei Jungen, die im Rahmen der der OLE-Studie Suvodirsen erhalten, zu liefern.

Etwa 13 % der DMD-Patienten weisen genetische Mutationen auf, die für eine Behandlung mit einer Exon 51-Skipping-Therapie geeignet sind. Die Exon-Skipping-Technologie hat das Potenzial, zelluläre Mechanismen zu veranlassen, ein gezieltes Exon zu überspringen und das Leseraster wiederherzustellen, was zur Produktion von intern verkürztem, aber funktionellem Dystrophin-Protein führt.

Suvodirsen wurde von der FDA und der Europäischen Kommission der Orphan-Drug-Status für die Behandlung von DMD und von der FDA der Rare-Pediatric-Disease-Status erteilt. Abhängig von positiven klinischen Daten zur Dystrophin-Expression erwartet das Unternehmen, dass die beschleunigte Zulassung von Suvodirsen in den USA in der zweiten Jahreshälfte 2020 beantragt wird.

Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine tödliche, an das X-Chromosom gebundene genetische neuromuskuläre Erkrankung, die überwiegend durch verschobene Leserasterdeletionen im Dystrophin-Gen verursacht wird, was zu fehlendem oder defektem Dystrophin-Protein führt. Dystrophin-Protein wird für den normalen Muskelerhalt und eine normale Muskelfunktion benötigt. Aufgrund der genetischen Mutationen in DMD kann der Körper kein funktionelles Dystrophin produzieren, was zu einem fortschreitenden und irreversiblen Verlust der Muskelfunktion einschließlich Herz und Lunge führt. Weltweit betrifft DMD etwa einen von 5.000 neugeborenen Jungen.

Über Wave Life Sciences 
Wave Life Sciences (NASDAQ: WVE) ) ist ein Unternehmen für genetische Arzneimittel im klinischen Stadium, das sich der Bereitstellung lebensverändernder Behandlungen für Menschen verschrieben hat, die mit verheerenden Krankheiten kämpfen. Wave strebt die Entwicklung von erstklassigen Medikamenten über mehrere Therapiemodalitäten hinweg mit PRISM an, der firmeneigenen Forschungs- und Entwicklungsplattform des Unternehmens, die das präzise Design, die Optimierung und die Herstellung von stereopuren Oligonukleotiden ermöglicht. Angetrieben von einem entschiedenen Gespür für Dringlichkeit zielt das Wave-Team auf ein breites Spektrum genetisch definierter Krankheiten ab, damit Patienten und Familien eine bessere Zukunft realisieren können. Um mehr zu erfahren, besuchen Sie bitte www.wavelifesciences.com und folgen Sie Wave auf Twitter @WaveLifeSci.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 in der jeweils gültigen Fassung. Dazu gehören unter anderem die Länder, in denen die klinische Studie der Phase 2/3 für Suvodirsen voraussichtlich durchgeführt wird, der erwartete Zeitpunkt und die Pläne zur Meldung von Zwischendaten aus dem laufenden OLE, die Überzeugung, dass die Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten aus der klinischen Phase-1-Studie den Beginn der klinischen Phase-2/3-Studie unterstützen, die erwarteten Vorteile der Teilnahme am Pilotprogramm der FDA für komplexe innovative Studienkonzepte, die Absicht, die Ergebnisse der OLE- und Phase-2/3-Studien zu nutzen, um verschiedene Zulassungen weltweit zu beantragen, und der voraussichtliche Zeitpunkt einer solchen Zulassung in den USA. Die Wörter "kann", "wird", "könnte", "würde", "sollte", "erwartet", "plant", "vorwegnehmen", "beabsichtigt", "glaubt", "schätzt", "prognostiziert", "projiziert", "potenziell", "setzt fort", "zielt" und ähnliche Ausdrücke sollen zukunftsgerichtete Aussagen identifizieren, obwohl nicht alle zukunftsgerichteten Aussagen diese identifizierenden Worte enthalten. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf den aktuellen Erwartungen und Überzeugungen des Managements und unterliegen einer Reihe von Risiken, Unsicherheiten und wichtigen Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ereignisse oder Ergebnisse wesentlich von denjenigen abweichen, die in dieser Pressemitteilung ausdrücklich oder implizit in zukunftsgerichteten Aussagen enthalten sind. Diese Risiken und Unsicherheiten umfassen unter anderem die folgenden Punkte: die laufenden und geplanten klinischen Studien von Wave, andere Studien für Suvodirsen und die anderen Produktkandidaten von Wave sind möglicherweise nicht erfolgreich oder dauern länger und sind teurer als erwartet; Produktkandidaten, die in früheren Forschungs- und klinischen Studien vielversprechend erschienen sind, weisen möglicherweise keine Sicherheit und/oder Wirksamkeit in späteren oder größeren klinischen Studien nach; und die anderen Risikofaktoren, die unter der Überschrift "Risk Factors" (Risikofaktoren) im Jahresbericht von Wave auf Formular 10-K für das Jahr bis zum 31. Dezember 2018, das bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, sowie in anderen Einreichungen, die Wave von Zeit zu Zeit bei der SEC vornimmt, enthalten sind. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen beziehen sich nur auf das Datum dieser Pressemitteilung, und Wave übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren, um spätere Ereignisse oder Umstände zu berücksichtigen.

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