Pluristem kündigt wichtige strategische Ziele für die Entwicklung von PLX-R18 in hämatopoetischen Indikationen an

HAIFA, Israel, 25. März 2015 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pluristem Therapeutics Inc. (Nasdaq:PSTI) (TASE:PSTI), ein führender Anbieter von Plazenta-basierten Zelltherapieprodukten, gab heute die Entwicklungsstrategie für PLX-R18, sein zweites Zellprodukt, bekannt.

Pluristem hat kürzlich über positive Ergebnisse aus drei unabhängigen präklinischen Studien zu PLX-R18 berichtet. Die Ergebnisse dieser sowie weiterer neunzehn früherer Studien, die von den US National Institutes of Health (NIH), Case Western University und dem Hadassah Medical Center durchgeführt wurden, weisen alle darauf hin, dass PLX-R18 sicher ist und die Ergebnisse nach einem Knochenmarkversagen oder einer hämatopoetischen Zelltransplantation deutlich verbessern kann. Die Wirkmechanismusdaten zeigen, dass PLX-R18 in Fällen schwer beschädigten Knochenmarks die Produktion von Thrombozyten sowie weißen und roten Blutkörperchen wiederbelebt und möglicherweise auch das Anwachsen von transplantierten hämatopoetischen Zellen beschleunigt. Mit diesen Möglichkeiten könnte PLX-R18 potenziell ein breites Spektrum an Indikationen bezüglich der Knochenmarkfunktion behandeln, die zusammengenommen einen wesentlichen globalen Markt darstellen.

Die Strategie von Pluristem für die Entwicklung von PLX-R18 im kommenden Jahr sieht vor, parallel mit zwei ersten Indikationen fortzufahren. Das Unternehmen plant, noch in diesem Jahr einen Antrag auf Aufnahme in eine von der FDA zugelassene klinische Studie einzureichen, in der untersucht werden soll, ob das Produkt ein unzureichendes Anwachsen von transplantierten hämatopoetischen Zellen behandeln kann. Solche Transplantate kommen in vielen Bereichen zum Einsatz, unter anderem bei der Knochenmarksablation bei bestimmten Arten von Blutkrebs sowie bei immunologischen Schäden des Knochenmarks. Gleichzeitig plant Pluristem, weiterhin bei der Entwicklung von PLX-R18 als potenzielle Behandlung von akuten Strahlensyndromen mit den National Institutes of Health zusammenzuarbeiten. Das Unternehmen geht davon aus, dass es in den kommenden Monaten von der FDA Handlungsempfehlungen für weitere Tierversuche erhalten wird, die gemäß den behördlichen Auflagen für die Zulassung von PLX-R18 für die Behandlung von am akuten Strahlensyndrom (ARS) erkrankten Personen erforderlich sind. Bei dieser Vorgehensweise sind keine Wirksamkeitsstudien am Menschen erforderlich. Zudem erwartet Pluristem, dass möglicherweise die National Institutes of Health weiterhin Studien unterstützen und durchführen werden, um festzustellen, ob PLX-R18 die Wiederherstellung des hämatopoetischen Systems bei Patienten mit akutem Strahlensyndrom herbeiführen kann.

Die Arbeit an PLX-R18 erfolgt parallel zur Weiterentwicklung von PLX-PAD, dem ersten Produkt von Pluristem. PLX-PAD wird derzeit in einer multinationalen Phase-II-Studie zu Claudicatio intermittens sowie in einer Phase-I-Studie zu pulmonaler arterieller Hypertonie (in Partnerschaft mit United Therapeutics) untersucht. Das Unternehmen plant, fortgeschrittene Versuche für PLX-PAD bei kritischen Durchblutungsstörungen der Extremitäten (CLI) über den beschleunigten behördlichen Weg zu initiieren, der jetzt in Japan und Europa möglich ist. Die zwei unterschiedlichen PLX-Produkte wurden mit verschiedenen Sekretionsprofilen entwickelt, um verschiedene Indikationen anzusprechen. Die Sekretionsprofile unterscheiden sich, da die beiden Produkte durch das Ausdehnen von Plazentazellen in verschiedenen, speziell zugeschnittenen dreidimensionalen Mikroumgebungen innerhalb von patentierten Bioreaktoren hergestellt werden, wobei PLX-PAD aus mütterlichen Zellen der Terminplazenta und PLX-R18 aus fötalen Zellen der Terminplazenta produziert werden.

Allgemeines zu hämatopoetischer Zelltransplantation und PLX-R18

Hämatopoetische Stammzellen, die aus Knochenmark, Nabelschnurblut oder peripherem Blut gewonnen werden können, werden in Patienten mit beschädigtem, dysfunktionalem oder abgetragenem Knochenmark transplantiert, um die Rolle der Produktion weißer und roter Blutkörperchen und Thrombozyten zu übernehmen. Das erfolgreiche Anwachsen von transplantierten hämatopoetischen Zellen kann durchschnittlich etwa drei bis vier Wochen dauern, wobei in manchen Fällen das Anwachsen um mehrere Monate verzögert wird oder unzureichend bleibt. Während dieser Zeit besteht für Patienten, die Thrombozyten, weiße Blutkörperchen und rote Blutkörperchen nicht ausreichend produzieren, ein erhebliches Risiko, dass sie durch Blutungen, Infektionen oder sogar eine schwere Anämie sterben. Zwar gibt es mehrere Indikationen, dass die Wiederherstellung aller drei Blutzelllinien für das Überleben des Patienten erforderlich ist, aber das Unternehmen kennt keine einzige Behandlungsmethode, die zurzeit auf dem Markt ist, welche die Produktion von mehr als einem Typ stimulieren kann. Einzelne Produkte können entweder die Produktion von weißen Blutkörperchen oder roten Blutkörperchen anregen, aber nicht von beiden Typen. Darüber hinaus ist dem Unternehmen keine zufriedenstellende Option zur Anregung der Bildung von Thrombozyten im Rahmen der myeloablativen Chemotherapie oder der hämatopoetischen Zelltransplantation bekannt, die für einen Großteil der Anwendung von Thrombozyten bei der Behandlung von malignen Erkrankungen verantwortlich sind. Aufbauend auf den positiven präklinischen Daten, die zeigen, dass PLX-R18 die Produktion von Thrombozyten und Blutkörperchen erheblich steigern kann, glaubt Pluristem, dass PLX-R18 eine transformative Behandlungsoption für Patienten mit unzureichendem Anwachsen von hämatopoetischen Stammzellen werden könnte.

Allgemeines zur akuten Strahlenkrankheit (ARS) und PLX-R18

Zurzeit prüfen die National Institutes of Health PLX-R18 als potenzielle Behandlungsform des hämatologischen Bestandteils von ARS. Das Syndrom wird durch die Einwirkung einer gefährlich hohen Strahlenbelastung, z. B. bei einer nuklearen Katastrophe, herbeigeführt. Es beinhaltet zudem starke Einschränkungen der Fähigkeit des Knochenmarks, Blutzellen und Thrombozyten zu produzieren, und kann weiteren Systemen und Organen massive Schäden zufügen. Bei einer Schädigung des Knochenmarks kann es bei dem Opfer schnell zu lebensbedrohlichen Blutungen, Infektionen und Anämien kommen. Bei einem zu erwartenden FDA-Treffen in den kommenden Monaten will das Unternehmen die zusätzlichen Studien besprechen, die für die Zulassung von PLX-R18 für ARS im Rahmen von Tierversuchen erforderlich sind. Pluristem glaubt, dass eine Vereinbarung mit der FDA über die nächsten Schritte für die Entwicklung von PLX-R18 in ARS die National Institutes of Health ermutigen könnte, die nötigen Versuche zu unterstützen. Sollte das Unternehmen die FDA-Zulassung von PLX-R18 für die Behandlung von ARS erhalten, wäre der nächste Schritt, mit der amerikanischen Regierung über das Anlegen eines entsprechenden Vorrats für den Fall einer nuklearen Katastrophe zu verhandeln. Durch die kontinuierliche Verwendung von PLX-R18 bei anderen hämatologischen Indikationen wäre die Lagerung für den ARS-Notfall eine kostengünstige Option für die Regierung. PLX-R18 könnte gelagert, verwendet und bei anderen Indikationen andere Medikamente ersetzen, sodass die Regierung nicht selbst einen kompletten Vorrat aufrechterhalten müsste. PLX-R18-Zellen sind potenziell für die schnelle Einleitung der Behandlung großer Populationen geeignet, da vor der Verabreichung keine Gewebetypisierung erforderlich ist, und sie können mit einer gewöhnlichen intramuskulären Injektion verabreicht werden, um eine systemische Wirkung zu erzeugen, wie dies auch bei Penicillin oder vielen anderen Impfstoffen der Fall ist. Pluristem erwartet, dass zusätzliche Daten, die während der Versuche der National Institutes of Health generiert werden, die Weiterentwicklung von PLX-R18 für andere hämatologische Indikationen weiterhin unterstützen werden.

Über Pluristem Therapeutics

Pluristem Therapeutics Inc. ist ein führender Entwickler von plazentabasierten Therapieprodukten. Die patentierten PLX-Zellen (PLacental eXpanded) des Unternehmens setzen eine Vielzahl therapeutischer Proteine als Reaktion auf Entzündungen, Ischämie, hämatologische Erkrankungen und Strahlenschäden frei. PLX-Zellen werden mit der unternehmenseigenen 3D-Expansionstechnologie hergestellt und sind ein gebrauchsfertiges Produkt, das vor der Verabreichung keinen Gewebsvergleich erfordert.

Pluristem hat eine starke Patentposition, von der GMP zertifizierte unternehmenseigene Produktionsstätten und Forschungseinrichtungen, strategische Partnerschaften mit großen Forschungsinstituten und ein erfahrenes Management-Team vorzuweisen.

Die "Safe Harbor"-Erklärung sowie weitere Informationen sind unter http://www.pluristem.com/index.php/press-room/111-press-releases/press-room-2015/515 zu finden. 

KONTAKT: Pluristem Therapeutics Inc.
         Karine Kleinhaus, MD, MPH
         Divisional VP, North America
         1-914-512-4109
         karinek@pluristem.com