Pluristem erhält in Deutschland die Genehmigung für den Start der multinationalen Phase-III-Studie zur Behandlung der kritischen Extremitätenischämie mit dem Ziel einer vorgezogenen bedingten Markt...

• PLX-PAD-Zellen könnten möglicherweise über das Adaptive-Pathways-Pilotprojekt und basierend auf den positiven Interimsdaten der ersten 125 Patienten zur Wirksamkeit frühzeitig eine bedingte Marktzulassung in Europa erhalten
• Neben der deutschen liegen bereits Genehmigungen aus den USA und Großbritannien für die 250 Patienten umfassende Phase-III-Studie vor
• Deutschland ist Westeuropas größter Markt für die Behandlung der kritischen Extremitätenischämie
• Die Aufnahme der Patienten in die Studie beginnt voraussichtlich im ersten Halbjahr 2017

HAIFA, Israel, 18. Januar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pluristem Therapeutics Inc. (Nasdaq:PSTI) (TASE:PSTI), ein führender Entwickler von plazentabasierten Zelltherapieprodukten, gab heute bekannt, dass das Paul-Ehrlich-Institut (PEI), das deutsche Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, Pluristem die Genehmigung erteilt hat, mit der Einschreibung in die zentrale Phase-III-Studie zur Behandlung der kritischen Extremitätenischämie (Critical Limb Ischemia, CLI) mit PLX-PAD-Zellen bei Patienten, für die eine Revaskularisierung nicht geeignet ist, zu beginnen. Die Studie wurde vor kurzem durch die Food and Drug Administration (FDA) in den USA und in Großbritannien durch die Medicines & Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) zugelassen.

PLX-PAD-Zellen wurden von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für die Entwicklung einer CLI-Therapie über das Adaptive-Pathways-Pilotprojekt ausgewählt. Über diesen Regulationsweg kann die multinationale Phase-III-Studie potenziell zu einer frühzeitigen Marktzulassung von PLX-PAD für CLI in Europa führen, basierend auf den vorläufigen Wirksamkeitsdaten der ersten 125 Patienten, die eine 12-monatige Nachsorge absolviert haben. Die Daten aller 250 Patienten werden in den USA bei der FDA eingereicht, um die für die angestrebte Vermarktung erforderliche Biologics License Application (BLA) zu erhalten, und ebenso bei der EMA zur Beantragung der uneingeschränkten Marktzulassung.

"Die Möglichkeit einer frühzeitigen Marktzulassung ist ein wichtiger Erfolg für uns, und wir freuen uns, wenn wir dazu beitragen können, dass CLI-Patienten, für die es keine guten Therapieoptionen gibt, wieder Hoffnung schöpfen können. Es ist erfreulich zu sehen, dass Regulierungsbehörden auf der ganzen Welt daran arbeiten, den Zugang von Patienten zu innovativen Therapien für Erkrankungen zu beschleunigen, bei denen es, wie bei CLI, einen noch nicht gedeckten medizinischen Bedarf zu erfüllen gibt", sagte Zami Aberman, Chairman und CEO bei Pluristem.

Die globale Phase-III-Studie zur Evaluierung der Behandlung von CLI mit PLX-PAD-Zellen wird als doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie durchgeführt. An der Studie werden voraussichtlich 250 Patienten mit einer CLI der Kategorie 5 nach Rutherford teilnehmen, für die eine Revaskularisierung nicht infrage kommt. Die Patienten werden mit 300 Millionen Zellen oder mit Placebo-Präparaten behandelt, die zweimal im Abstand von zwei 2 Monaten intramuskulär injiziert werden. Als primärer Endpunkt wird der Zeitpunkt festgelegt, zu dem eine Amputation erforderlich wird oder der Tod eintritt. Dies erlaubt eine Überlebensanalyse, bei der im Verlauf der Studie mehr Daten erfasst werden, sodass sich die Anzahl der benötigten Patienten signifikant reduzieren lässt und dennoch statistisch signifikante Ergebnisse zu erwarten sind.

Über die kritische Extremitätenischämie (Critical Limb Ischemia, CLI)

Bei einer CLI führen Fettablagerungen zu Arterienverengungen in den Beinen, die den Blutfluss stark reduzieren. Dies führt zu Ruheschmerzen in den Beinen, nicht heilenden Geschwüren und Gangränen. Patienten mit CLI sind einem hohen Risiko ausgesetzt, innerhalb eines Jahres nach der Diagnose von einer Amputation betroffen zu sein oder zu sterben. Auch wenn einige konservative Behandlungsmethoden für die Schmerzlinderung und die Versorgung lokal begrenzter Geschwüre zur Verfügung stehen, werden sich die meisten Patienten früher oder später einem Revaskularisierungsverfahren unterziehen müssen. CLI-Patienten, die sich nicht für eine Revaskularisierung eignen, haben schlechte Behandlungsoptionen. Hier besteht ein erheblicher, nicht gedeckter medizinischer Bedarf. Laut der Sage Group (2010) stellt Deutschland mit mehr als 700.000 Patienten, die an kritischer Extremitätenischämie leiden, den größten westeuropäischen Markt dar. Deutschland hat die höchste regionale Prävalenz von Diabetes und hier leben mehr ältere Menschen. Beides, Diabetes und ein hohes Lebensalter, sind wichtige Risikofaktoren für CLI.

Über das Adaptive-Pathways-Pilotprojekt
Ziel des Pilotprojekts "Adaptive Pathways" der EMA ist es, ernsthaft erkrankten Patienten, für die es keine angemessenen Behandlungsoptionen gibt, schneller innovative Medikamente zur Verfügung zu stellen. Adaptive Pathways ist nur für klinische Programme in frühen Stadien der Entwicklung offen. Nachdem eine Therapie für das Programm ausgewählt wurde, führt die Adaptive-Pathways-Gruppe Diskussionen auf höchster Ebene durch und bietet dem Antragsteller Hilfestellung bei den regulatorischen Prozessen, die einer Studie vorangehen, welche eine frühzeitige Genehmigung des Medikaments und eine Ausweitung der Anwendungsmöglichkeiten anstrebt.

Über Pluristem Therapeutics

Pluristem Therapeutics Inc. ist ein führender Entwickler von plazentabasierten Therapieprodukten. Das Unternehmen hat solide Daten aus klinischen Studien und bei mehreren Indikationen zu seinen patentierten PLX (PLacental eXpanded)-Zellen vorgelegt. Die Zellprodukte setzen als Reaktion auf Entzündungen, Ischämie, hämatologische Erkrankungen und Strahlenschäden eine Vielzahl therapeutischer Proteine frei. Produkte aus PLX-Zellen werden mit der unternehmenseigenen dreidimensionalen Technologie hergestellt. Sie sind ein gebrauchsfertiges Produkt, das vor der Verabreichung keinen Gewebsvergleich erfordert.

Pluristem hat eine starke Patentposition, von der GMP zertifizierte unternehmenseigene und selbst betriebene Produktionsstätten und Forschungseinrichtungen, strategische Partnerschaften mit großen Forschungsinstituten und ein erfahrenes Management-Team vorzuweisen.

"Safe Harbor"-Erklärung

Diese Pressemitteilung enthält direkte oder indirekte zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 und anderer US-Wertpapiergesetze. Wir verwenden beispielsweise zukunftsgerichtete Aussagen, wenn wir auf den Zeitpunkt der Patientenaufnahme in unsere Phase-III-CLI-Studie, die Möglichkeit einer beschleunigten Zulassung von PLX-PAD-Zellen für die Behandlung von CLI in Europa durch die EMA und die Überprüfung von Patientendaten aus der Phase-III-CLI-Studie durch die EMA eingehen. Um zukunftsgerichtete Aussagen handelt es sich auch, wenn wir über das Potenzial für Wirksamkeitsdaten als Ergebnis der Phase-III-CLI-Studie sprechen, mit denen sich die Biologics License Application für Pluristem befürworten ließe, und wenn wir das Behandlungspotenzial von PLX-PAD-Zellen für CLI erörtern. Diese zukunftsgerichteten Aussagen und ihre Auswirkungen basieren ausschließlich auf den aktuellen Erwartungen des Managements von Pluristem und unterliegen einer Reihe von Faktoren und Ungewissheiten, die dazu führen könnten, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von jenen unterscheiden, die in den zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht wurden. Unter anderem könnten folgende Faktoren dazu führen, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von jenen unterscheiden, die in zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht wurden: Änderungen der Technologie- und Marktanforderungen; Verzögerungen oder Hindernisse bei der Durchführung und/oder dem erfolgreichen Abschluss unserer klinischen Studien; die nicht erfolgte Zulassung unserer Produkte durch die behördlichen Zulassungsstellen; die nicht erfolgte Validierung unserer Technologie und die nicht erfolgte Akzeptanz unserer Methoden durch die Wissenschaft; unsere Unfähigkeit, wichtige Fachkräfte zu halten oder zu gewinnen, deren Know-how für die Entwicklung unserer Produkte von großer Bedeutung ist; unvorhergesehene wissenschaftliche Probleme bei unserem Entwicklungsprozess; möglicherweise deutlich höhere Preise für unsere Produkte als erwartet; Laborergebnisse, die sich nicht auf gute Ergebnisse bei klinischen Aspekten übertragen lassen; die Ergebnisse der vorklinischen Studien entsprechen nicht den Ergebnissen der klinischen Patientenstudien; unzureichende Patente; eine schädliche Wirkung unserer Produkte auf die Empfänger; Gesetzesänderungen; die Unfähigkeit, neue Technologien, Produkte und Anwendungen rechtzeitig zu entwickeln und auf den Markt zu bringen; der Verlust von Marktanteilen und Druck bezüglich der Preisgestaltung infolge von Konkurrenz, was dazu führen könnte, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse oder Leistungen von Pluristem erheblich von jenen unterscheiden, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht wurden. Sofern nicht anderweitig per Gesetz vorgeschrieben, übernimmt Pluristem keine Verpflichtung, Aktualisierungen zu irgendeiner zukunftsgerichteten Aussage zu veröffentlichen, um Ereignisse oder Umstände zu verlautbaren, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, oder um das Eintreten von unerwarteten Ereignissen widerzuspiegeln. Eine ausführlichere Beschreibung der Risiken und Unsicherheiten, denen Pluristem ausgesetzt ist, finden Sie in den Berichten, die Pluristem von Zeit zu Zeit bei der Securities and Exchange Commission einreicht.

Kontakt:

Karine Kleinhaus, MD, MPH
Divisional VP, North America
+1-914-512-4109
karinek@pluristem.com