Pharnext meldet Ergebnisse bei der Beurteilung der Morbus Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie-Score (CMTNS)

Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 - ALPHA), ein französisches biopharmazeutisches Unternehmen, das ein hochentwickeltes Produktportfolio im Bereich neurodegenerative Krankheiten entwickelt, meldete heute in PLoS One die Veröffentlichung von statistischen Ergebnissen zur Beurteilung der klinischen Skala für die Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie-Score (CMTNS) für die Anwendung bei Morbus Charcot-Marie-Tooth (hereditäre motorisch-sensible Neuropathie) des Typs 1A (CMT1A).

Die CMTNS ist die erste klinische Skala für die Quantifizierung von Behinderungen und misst den Krankheitsfortschritt bei CMT-Patienten. Sie wird in den meisten bis dato abgeschlossenen klinischen Studien zu CMT1A als primärer Endpunkt verwendet. Ihre Fähigkeit, die Reaktion auf Therapien zu messen, wurde aber noch nicht nachgewiesen.

Im Artikel mit dem Titel "A Rasch Analysis of the Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score (CMTNS) in a Cohort of Charcot-Marie-Tooth Type 1A Patients" (Eine Rasch-Analyse der Charcot-Marie-Toot-Neuropathie-Score (CMTNS) in einer Kohorte von Patienten mit Morbus Charcot-Marie-Tooth des Typs 1A) melden die Autoren Wenjia Wang et al., dass die CMTNS weiterhin zur Messung des Krankheitsgrades bei CMT1A besonders nützlich ist. Die CMTNS scheint aber zur Beurteilung leichterer Formen der Erkrankung weniger sensibel zu sein. Daher empfehlen die Autoren eine weitere Verfeinerung der Skala, um die therapeutische Wirksamkeit in allen Formen von CMT1A (leicht, mittelschwer und schwer) besser beurteilen zu können.

Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Mitgründer und Chief Executive Officer von Pharnext, sagte: "Eine der größten Herausforderungen beim Entwurf und der Entwicklung von CMT1A-Studien besteht darin, einen klinisch aussagekräftigen Endpunkt zu wählen. Die Ergebnisse bestätigen die Einschränkungen, die für die CMTNS gelten. Sie unterstützen die Entscheidung von Pharnext, die auch von europäischen und US-amerikanischen regulatorischen Behörden geteilt wird, die CMTNS nicht als primären Wirksamkeitsendpunkt für unsere PLEO-CMT-Pivotstudie für Patienten zu verwenden, die unter leichten bis mittelschweren Formen von CMT1A leiden, und stattdessen die Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS) zu verwenden. Die ONLS wurde bislang als primärer Endpunkt zur Beurteilung der Behandlungswirksamkeit bei anderen Pivotstudien zu peripheren Neuropathien eingesetzt."

Die Publikation ist hier abrufbar: http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0169878

Über CMT 1A
Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) umfasst eine heterogene Gruppe erblicher, progressiver, chronischer, peripherer Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT 1A), die häufigste Art von CMT, ist eine seltene Krankheit, von der in Europa und den USA mindestens 125.000 Menschen betroffen sind. Die für CMT1A verantwortliche genetische Mutation ist ein Duplikat der genetischen Kodierung PMP 22 für ein peripheres Myelin-Protein. Die Überfunktion dieses Gens führt zu einer Schädigung der Nervenscheide (Myelin) und damit zur Fehlfunktion von Nerven, gefolgt von einem Verlust der Nervenleitung. Als Resultat der geschädigten peripheren Nerven leiden die Patienten an progressiver Muskelatrophie der Beine und Arme und damit einhergehenden Problemen bei Gehen und Laufen und mit der Balance sowie an anormalen Funktionen der Hand. CMT1A-Patienten sind in mindestens 5 % der Fälle auf einen Rollstuhl angewiesen. Sie können ebenfalls an leichten bis moderaten sensorischen Störungen leiden. Erste Symptome treten gewöhnlich in der Jugend auf und entwickeln sich im Laufe des Lebens der Patienten weiter.

Bis heute wurden noch keine heilenden Medikamente bzw. zur Behandlung der Symptome zugelassen und sie beschränkt sich auf unterstützende Pflege, wie orthopädische Hilfsmittel, Beinstützen, Physio- und Beschäftigungstherapie oder Operationen.

Über die PLEO-CMT-Studie
PLEO-CMT ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, plazebokontrollierte, dreiarmige Phase-III-Zulassungsstudie, die im Dezember 2015 eingeleitet wurde. An ihr nehmen 323 Patienten mit leichter bis mittelschwerer CMT1A an 30 Orten in Europa, den USA und Kanada teil. Die Diagnose von CMT1A wird genetisch durch das Vorhandensein von PMP22 Genduplikation bestätigt. Pharnext wird über einen Zeitraum von 15 Monaten in parallelen Gruppen die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten, unterschiedlichen Dosierungen von PXT-3003 mit Placebos vergleichen. Die Wirksamkeit wird über den primären Endpunkt beurteilt: die Veränderung der ONLS-Score nach 12 und 15 Monaten Behandlungszeit, wobei die Verbesserung der Behinderung von Patienten durch PXT-3003 gemessen wird. Weitere sekundäre Wirksamkeitsendpunkte werden ebenfalls beurteilt, darunter funktionale und elektrophysiologische Endpunkte. Danach ist eine neunmonatige Folgestudie vorhergesehen, in der alle Patienten, welche die ersten 15 Monate beendet haben, die aktive PXT-3003 Dosis erhalten.

Weitere Informationen über die klinische Studie PLEO-CMT finden Sie auf der folgenden Website:
U.S. NIH ClinicalTrials.gov-Website unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02579759

Über Pharnext
Pharnext ist ein auf die fortgeschrittene klinische Entwicklung ausgerichtetes Biopharma-Unternehmen, das von renommierten Wissenschaftlern und Unternehmern gegründet wurde, darunter Professor Daniel Cohen, ein Pionier auf dem Gebiet der modernen Genomik. Pharnext konzentriert sich auf neurodegenerative Erkrankungen und verfügt über zwei führende Produktkandidaten in der klinischen Entwicklung: PXT3003 wird derzeit in einer internationalen Phase-III-Studie zu Morbus Charcot-Marie-Tooth (hereditäre motorisch-sensible Neuropathie) Typ 1A geprüft und genießt die Vorteile des Orphan-Drug-Status in Europa und den USA. PXT864 lieferte positive Phase-II-Ergebnisse bei Alzheimer-Erkrankungen. Pharnext ist Vorreiter eines neuen Paradigmas in der Arzneimittelforschung: PLEOTHERAPY^©. Das Unternehmen ermittelt und entwickelt synergistische Kombinationen von neu positionierten, niedrigdosierten Arzneimitteln. Diese "Pleo-Medikamente" ("PLEODRUG^©") bieten mehrere wichtige Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und geistiges Eigentum, darunter mehrere bereits erteilte Patente zum Schutz der stofflichen Zusammensetzung (Composition-of-Matter). Das Unternehmen wird von einem internationalen Team erstklassiger Wissenschaftler unterstützt.

Pharnext ist an der Euronext-Börse in Paris auf dem Alternext-Markt notiert (ISIN-Code: FR00111911287).

Weitere Informationen erhalten Sie unter www.pharnext.com

PLEODRUG^© und PLEOTHERAPY^© sind eingetragene Marken von Pharnext.

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