Pharmariese Roche sieht Wirkung bei SMA-Medikament Risdiplam

Der schweizerische Pharmariese Roche hat neue Daten zu seinem Produktkandidaten Risdiplam zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) präsentiert. Wie die Schweizer in einer Pressemitteilung erklärten, sind diese am Fachkongress World Muscle Society im argentinischen Mendoza vorgestellt worden. Erste Ergebnisse aus dem ersten Teil der Firefish-Studie hätten gezeigt, dass Säuglinge mit Typ 1 SMA Entwicklungsmeilensteine erreichten, einschließlich des Sitzens ohne Unterstützung. Nach Angaben von Roche haben vorläufige Daten aus dem ersten Teil der Sunfish-Studie Verbesserungen der Motorik bei Menschen mit Typ 2/3 SMA aufgewiesen.

"Wir sind sehr ermutigt, da diese Daten zeigen, dass Säuglinge, die mit Risdiplam behandelt werden, überleben und Entwicklungsmeilensteine erreichen, die über die Natur dieser verheerenden Krankheit hinausgehen", sagte Sandra Horning, Chief Medical Officer bei Roche.

Die spinalen Muskelatrophien stellen eine Gruppe von seltenen Erkrankungen dar, die gekennzeichnet sind durch einen in verschiedenen Lebensabschnitten und mit unterschiedlicher Geschwindigkeit auftretenden Muskelschwund aufgrund des Untergangs der motorischen Vorderhornzellen im Rückenmark. Die SMA wird in verschiedene Schweregrade vom Typ I bis Typ IV eingeteilt.

FRANKFURT (Dow Jones)