GBT kündigt Präsentation von Daten auf dem virtuellen Kongress der European Hematology Association (EHA) 2021 an

Neue Daten zu Oxbryta® (Voxelotor) aus der Phase-IIa-Studie HOPE-KIDS 1 zeigen Verbesserung hinsichtlich Hämoglobin und Hämolyse bei Kindern mit Sichelzellkrankheit im Alter von 4 bis 11 Jahren

SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornien, May 12, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ: GBT) kündigte heute an, dass auf dem Virtuellen Kongress der European Hematology Association (EHA) 2021 vom 9.-17. Juni 2021 sechs Abstracts zu den Studien des Unternehmens im Bereich Sichelzellkrankheit (SZK) präsentiert werden sollen. Die Ergebnisse einer Analyse der Phase-IIa-Studie HOPE-KIDS 1 (GBT440-007) mit pädiatrischen SZK-Patienten im Alter von 4 bis 11 Jahren unter Behandlung mit Oxbryta^®-Tabletten (Voxelotor) sollen dabei erstmals in einem Vortrag vorgestellt werden.

In der HOPE-KIDS 1-Analyse mit 45 Kindern, die Oxbryta (1.500 mg oder Gewichtäquivalent) erhielten, war nach 24 Wochen bei 47 % ein Hämoglobin-Anstieg von über 1 g/dl zu verzeichnen. Auch eine Abnahme von Hämolysemarkern wurde beobachtet. Oxbryta erwies sich als gut verträglich; es wurden keine negativen Sicherheitssignale festgestellt. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung waren Durchfall (11 %), Erbrechen (11 %) und Hautausschlag (11 %).

Diese Ergebnisse der HOPE-KIDS 1-Studie stimmen mit den Daten der Phase III-HOPE-Studie mit SZK-Patienten ab 12 Jahren überein, die im The New England Journal of Medicine veröffentlicht und im Rahmen des "Presidential Symposium" der EHA-Tagung im Juni 2019 vorgestellt wurden. Eine vollständige Auswertung der 72-Wochen-Daten aus der HOPE-Studie wurde vor kurzem in The Lancet Haematology veröffentlicht. Danach erreichten Patienten unter Behandlung mit Oxbryta eine dauerhafte Verbesserung der Hämoglobinwerte und eine Abnahme der Hämolyse.

"Wir benötigen dringend neue Behandlungsoptionen für jüngere Kinder mit Sichelzellkrankheit. Wir glauben, dass eine Reduktion der Sichelzellbildung und der Zerstörung der roten Blutkörperchen und damit einhergehend eine Verbesserung der Anämie und Hämolyse, die diese verheerende Erbkrankheit früh im Leben mit sich bringt, den Lauf der Erkrankung verändern und die schweren bis lebensbedrohlichen Komplikationen mildern könnten", so Ted W. Love, M.D., Präsident und Chief Executive Officer von GBT. "Die umfangreichen neuen Daten, die auf dem diesjährigen EHA-Kongress vorgestellt werden, sind für uns sehr ermutigend. Und sie sprechen für den Einsatz von Oxbryta sowohl in der alltäglichen medizinischen Praxis als auch in klinischen Studien. Wir erwarten, dass mit der Zeit mehr und mehr ganz unterschiedliche Patienten mit Sichelzellanämie in den Vereinigten Staaten, Europa, den Ländern des Golf-Kooperationsrats und anderen Regionen Zugang zu Oxbryta erhalten werden."

Die EMA hat den Antrag GBTs auf Marktzulassung von Oxbryta in Europa zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei SZK-Patienten ab 12 Jahren zur Prüfung akzeptiert. Weiterhin bestehen bei GBT Pläne, eine Zulassung zur Erweiterung des möglichen Einsatzbereichs von Oxbryta in den Vereinigten Staaten zur Behandlung von SZK bei Kindern bis hinunter zu 4 Jahren zu beantragen.

Die EHA-Abstracts stehen unter https://ehaweb.org zur Verfügung. Alle Vorträge und Posterpräsentationen sind ab Freitag, den 11. Juni 2021 um 9.00 Uhr MESZ/ 3.00 Uhr EDT auf der EHA-Website abrufbar. Die klinische Evidenz zur Oxbryta-Behandlung von Patienten ab 12 Jahren ist ein weiteres Thema, das in Abstract-Form vorgestellt werden soll.

Ablauf:

Vortrag: "Changing the scene on sickle cell disease"
Abstract #S260: Safety and Efficacy of Voxelotor in Pediatric Patients with Sickle Cell Disease Aged 4-11 Years ("Sicherheit und Wirksamkeit von Voxelotor bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellkrankheit im Alter von 4-11 Jahren")
Präsentiert von: Clark Brown, M.D., Ph.D., Children’s Healthcare of Atlanta
Live / Fragen und Antworten: Dienstag, den 15. Juni 2021 um 16.00-16.45 Uhr MESZ / 10.00-10.45 Uhr EDT

Poster-Session: "Sickle cell disease"
Abstract #EP1209: Real-World Experience of Voxelotor for the Treatment of Patients with Sickle Cell Disease – A Single-Center Study ("Praxiserfahrungen mit Voxelotor zur Behandlung von Patienten mit Sichelzellkrankheit – eine Single-Center-Studie")
Präsentiert von: Alan R. Anderson, M.D., University of South Carolina School of Medicine Greenville

Abstract #EP1206: Real-World Experience of Patients with Sickle Cell Disease Treated with Voxelotor: A Multicenter, Retrospective Study ("Praxiserfahrungen von Patienten mit Sichelzellkrankheit, die mit Voxelotor behandelt wurden: Eine retrospektive Multi-Center-Studie Studie")
Präsentiert von: Biree Andemariam, M.D., University of Connecticut Health

Abstract #EP1198: GBT021601 Improves the Pathophysiology of Sickle Cell Disease in a Murine Model ("GBT021601 verbessert die Pathophysiologie der Sichelzellkrankheit in einem Mausmodell")
Präsentiert von: Kobina Dufu, Ph.D., GBT

Abstract #EP1201: Silent Cerebral Infarcts in Pediatric Sickle Cell Disease Natural History Cohort: Too Many, Too Soon? ("Stille zerebrale Infarkte in Kohorte einer Longitudinalstudie von pädiatrischen Sichelzellkrankheit-Patienten: Zu viele, zu früh?")
Präsentiert von: Raffaella Colombatti, M.D., Ph.D., Universität Padua, Italien

Nur Veröffentlichung
Abstract #PB1769: Pediatric Patient Reported Outcomes in Patients Receiving Voxelotor for Sickle Cell Disease ("Pädiatrische Patientenberichte bei Patienten, die Voxelotor zur Behandlung von Sichelzellkrankheit erhalten")
Erstautor: Clark Brown, M.D., Ph.D., Director of Sickle Cell Clinical Research, Children’s Healthcare of Atlanta

Über die Sichelzellkrankheit
Die Sichelzellkrankheit (SZK) betrifft mehr als 100.000 Menschen in den Vereinigten Staaten,² geschätzt 52.000 in Europa³ und Millionen in der restlichen Welt insbesondere mit Abstammung aus Subsahara-Afrika.² Sie betrifft ferner Menschen hispanischer, südasiatischer, südeuropäischer und nahöstlicher Abstammung.² Die SZK ist eine seltene, lebenslang bestehende Erkrankung des Blutes, die sich auf das Hämoglobin auswirkt – ein Protein in den roten Blutkörperchen, das die Gewebe und Organe des Körpers mit Sauerstoff versorgt.⁴ Personen mit SZK haben aufgrund einer Genmutation ein verändertes Hämoglobin, das als Sichelzellhämoglobin bekannt ist. Durch einen Prozess, der als Hämoglobin-Polymerisierung bezeichnet wird, verformen sich die roten Blutkörperchen zu sichelförmigen, sauerstoffarmen und unflexiblen Gebilden.^4-6 Der Prozess der Sichelzellbildung führt zu einer hämolytischen Anämie (erniedrigte Hämoglobinwerte durch Zerstörung roter Blutkörperchen) und Verstopfung von Kapillaren und kleinen Blutgefäßen, sodass die Versorgung des Körpers mit Blut und Sauerstoff behindert ist. Die reduzierte Sauerstoffversorgung von Geweben und Organen kann zu lebensbedrohlichen Komplikationen führen, beispielsweise Schlaganfälle und irreversible Organschäden.^5-8
Oxbryta^® (Voxelotor)-Tabletten
Oxbryta (Voxelotor) ist ein orales Medikament zur täglichen Einnahme für Patienten mit Sichelzellkrankheit (SZK). Oxbryta wirkt, indem es die Affinität des Hämoglobins für Sauerstoff erhöht. Da sauerstoffhaltiges Sichelzellhämoglobin nicht polymerisiert, hemmt Oxbryta die Polymerisierung des Sichelzellhämoglobins und damit die Ausbildung der Sichelzellen und die Zerstörung der roten Blutkörperchen – die primäre Ursache aller SZK-Patienten. Wir bei GBT glauben, dass Oxbryta durch seine Fähigkeit, eine hämolytische Anämie zu bekämpfen und die Sauerstoffversorgung des Körpers zu verbessern, das Potenzial hat, den Verlauf einer SZK zu ändern. Am 25. November 2019 erhielt Oxbryta die beschleunigte Zulassung der Food and Drug Administration (FDA) der USA zur Behandlung von SZK bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren.⁸ 

Als Bedingung für die beschleunigte Zulassung wird Oxbryta im Rahmen der HOPE-KIDS 2-Studie weiter geprüft. Dabei handelt es sich um eine konfirmatorische Studie nach Zulassung zur Messung der Flussgeschwindigkeit mittels transkranieller Dopplersonographie (TCD). Dabei wird die untersucht, durch die Therapie das Risiko für Schlaganfälle bei Kindern von 2 bis 15 Jahren zu senken.

Die FDA hat den dringenden Bedarf an neuen SZK-Therapien anerkannt und Oxbryta den Status Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease zur Behandlung von SZK-Patienten zugesprochen. Außerdem wurde Oxbryta von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) der Status als Priority Medicine (PRIME) zuerkannt, während die Europäische Kommission Oxbryta als Orphan-Arzneimittel zur Behandlung von SZK eingestuft hat.

Wichtige Sicherheitsinformationen
Oxbryta darf nicht eingenommen werden, wenn die Patientin oder der Patient allergisch auf Voxelotor oder sonstige Bestandteile von Oxbryta reagiert hat. Eine Liste der Inhaltsstoffe von Oxbryta findet sich am Ende der Packungsbeilage. Oxbryta kann schwerwiegende Nebenwirkungen einschließlich schwerer allergischer Reaktionen hervorrufen. Bei Haut- bzw. Nesselausschlag, Kurzatmigkeit oder Schwellung des Gesichts muss die Patientin oder der Patient sich unverzüglich an einen Arzt wenden oder medizinische Nothilfe in Anspruch nehmen.

Patientinnen und Patienten, die Austauschtransfusionen erhalten, sollten mit ihrem Arzt über mögliche Probleme bei der Auswertung bestimmter Bluttests bei Einnahme von Oxbryta sprechen.

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Oxbryta zählen Kopfschmerzen, Durchfall, Bauchschmerzen (Unterleibsschmerzen), Übelkeit, Müdigkeit, Hautausschlag und Fieber. Diese Liste ist nicht erschöpfend.

Vor der Einnahme von Oxbryta sollte die Patientin oder der Patient ihrem Arzt alle medizinisch relevanten Informationen mitteilen, einschließlich Erkrankungen der Leber, oder ob sie schwanger ist oder eine Schwangerschaft plant (da nicht bekannt ist, ob Oxbryta das ungeborene Kind zu schädigen vermag) oder ob sie stillt oder dies plant (da nicht bekannt ist, ob Oxbryta in die Muttermilch übergehen oder den Säugling zu schädigen vermag). Patientinnen dürfen unter Behandlung mit Oxbryta und bis mindestens zwei Wochen nach der letzte Gabe nicht stillen.

Patientinnen und Patienten sollten ihren Arzt über alle eingenommenen Medikamente (verschreibungspflichtig oder frei verkäuflich), Vitamine und pflanzliche Ergänzungsmittel informieren. Manche Medikamente können die Wirkungsweise von Oxbryta beeinflussen. Oxbryta kann seinerseits aber auch die Wirkungsweise anderer Medikamente beeinflussen.

Patientinnen und Patienten sollten sich von ihrem Arzt über mögliche Nebenwirkungen beraten lassen. Nebenwirkungen können der FDA in den Vereinigten Staaten unter 1-800-FDA-1088 gemeldet werden. Sie können aber auch unter 1-833-428-4968 (1-833-GBT-4YOU) direkt an Global Blood Therapeutics gemeldet werden.

Über Global Blood Therapeutics
Global Blood Therapeutics (GBT) ist ein Unternehmen im Bereich der Biopharmazeutik, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von lebensverändernden Therapeutika für wenig beachtete Patientengruppen verschrieben hat. Das 2011 gegründete Unternehmen verwirklicht sein Ziel, völlig neue Behandlungs- und Versorgungsoptionen für die Sichelzellkrankheit (SZK) – einer lebenslangen, verheerenden Erbkrankheit des Blutes – verfügbar zu machen. Das Unternehmen hat Oxbryta^® (Voxelotor)-Tabletten auf den Markt gebracht – die erste von der FDA zugelassene Therapie, die die Polymerisierung von Sichelzellhämoglobin und damit die Ursache für die Ausbildung der Sichelgestalt der roten Blutkörperchen bei SZK unmittelbar hemmt. Darüber hinaus befindet sich bei GBT mit dem P-Selectin-Hemmer Inclacumab ein Produkt in Entwicklung, mit dem Schmerzkrisen in Zusammenhang mit der Erkrankung kontrolliert werden können. Weiterhin in Entwicklung ist GBT021601 (GBT601), ein Hämoglobin-S-Polymerisierungshemmer der nächsten Generation. Daneben arbeiten unsere Forscher an neuen Zielstrukturen, damit die nächste Generation an SZK-Therapeutika erforscht werden kann. Erfahren Sie mehr auf www.gbt.com und folgen Sie uns auf Twitter unter @GBT_news.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Einige Aussagen in dieser Pressemitteilung betreffen die Zukunft im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Dabei handelt es sich um Aussagen, die Begriffe wie "werden", "von etwas ausgehen", "planen", "glauben", "prognostizieren", "schätzen", "erwarten", "beabsichtigen" u. ä. beinhalten. Diese die Zukunft betreffenden Aussagen basieren auf unseren aktuellen Erwartungen; die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich davon abweichen. Diese Pressemitteilung kann Aussagen enthalten, die keine historischen Tatsachen sind und als die Zukunft betreffend im Sinne von § 27A Securities Act von 1933 in der jeweils geltenden Fassung sowie § 21E Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils geltenden Fassung gelten. Diese die Zukunft betreffenden Aussagen sind von GBT beabsichtigt; darunter fallen Aussagen über Prioritäten, Engagement, Einsatz, Schwerpunkt, Ziele, Mission und Vision GBTs; Sicherheit, Wirksamkeit und Wirkmechanismus von Oxbryta und anderen Produkteigenschaften; Bedeutung der Reduktion der Sichelbildung und Hämolyse sowie der Erhöhung der Hämoglobinwerte; Vermarktung, Bereitstellung, Verfügbarkeit, Verwendung sowie geschäftliches und medizinisches Potenzial von Oxbryta; Bedeutung der Daten, die anlässlich ders EHA-Kongressesvorgestellt werden sollen auch im Sinne der Anwendung von Oxbryta; laufende und geplante Studien und damit zusammenhängende Pläne; Aktivitäten und Erwartungen; Beantragungen bei Behörden sowie behördliche Prüfung und Zulassung zur möglichen Erweiterung des zugelassenen Anwendungsbereichs von Oxbryta auf mehr Patienten in den Vereinigten Staaten bzw. die Behandlung von Patienten in Europa und anderen Regionen; Änderung von Therapie, Verlauf und Management der SZK und Milderung damit zusammenhängender Komplikationen; Potenzial und Weiterentwicklung der bei GBT in Entwicklung befindlichen Produkte einschließlich Inclacumab und andere Produktkandidaten; sowie die Arbeit an neuen Zielstrukturen und die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von Therapeutika, die unter die Safe-Harbor-Vorschriften bezüglich die Zukunft betreffende Aussagen nach § 27A Securities Act und § 21E Securities Exchange Act. GBT gibt diese Erklärung zwecks Erfüllung dieser Safe-Harbor-Vorschriften ab. Diese die Zukunft betreffenden Aussagen spiegeln unsere aktuelle Sicht in Bezug auf unsere Pläne, Absichten, Erwartungen, Strategien und Perspektiven wider, die auf den zum jetzigen Zeitpunkt verfügbaren Informationen und auf unseren Annahmen beruhen. GBT versichert nicht, dass die Pläne, Absichten, Erwartungen oder Strategien tatsächlich erreicht werden. Darüber hinaus können die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den die Zukunft betreffenden Aussagen beschriebenen Ergebnissen abweichen und hängen von unterschiedlichsten Risiken und Faktoren ab, die sich unserer Kontrolle entziehen, z. B. ohne Einschränkung Risiken und Unwägbarkeiten in Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie, z. B. Ausmaß und Dauer ihres Einflusses auf unsere Geschäftstätigkeit, eingeschlossen Vermarktungsaktivitäten, Maßnahmen zur Einhaltung behördlicher Anforderungen, Forschungs- und Entwicklungstätigkeiten, Aktivitäten zur Unternehmensentwicklung und Betriebsergebnisse, die ihrerseits von hochgradig ungewissen zukünftigen Entwicklungen abhängen, die sich nicht präzise vorhersagen lassen, z. B. die letztendliche Dauer der Pandemie, Reisebeschränkungen, Quarantäne, Social Distancing und Vorschriften zur Geschäftsschließung in den Vereinigten Staaten und anderen Ländern sowie die Wirksamkeit globaler Maßnahmen zur Eindämmung und Behandlung der Krankheit; die Gefahr, dass wir unsere Vermarktungskapazitäten weiterentwickeln und eventuell nicht in der Lage sein werden, Oxbryta erfolgreich zu vermarkten; Risiken in Zusammenhang mit unsere Abhängigkeit von Dritten bei Entwicklung, Produktion, Vertrieb und Vermarktung von Oxbryta; Maßnahmen von Regierungen und Drittzahlern auch in Bezug auf Rückerstattungen und Preisgestaltungen; Risiken und Unwägbarkeiten in Bezug auf Konkurrenzprodukte und sonstige Veränderungen, die sich ungünstig auf den Bedarf an Oxbryta auswirken können; das Risiko, dass Aufsichtsbehörden für die fortgesetzte Vermarktung von Oxbryta zusätzliche Studien oder Daten verlangen; das Risiko, dass unerwünschte Ereignisse in Zusammenhang mit dem Arzneimittel während seiner Vermarktung oder klinischen Entwicklung beobachtet werden; dass Daten und Ergebnisse nicht den behördlichen Anforderungen genügen oder aus anderen Gründen für die weitere Entwicklung und behördliche Prüfung oder Zulassung nicht ausreichen; Erfüllung von Pflichten nach dem Pharmakon Loan; Zeitplan und den Fortschritt von Aktivitäten im Rahmen von GBTs Kooperationen und Lizenzvereinbarungen; ferner die Risiken, die im GBT-Jahresbericht auf Form 10-K für das am 31.12.2020 endende Steuerjahr und im aktuellsten GBT-Quartalsbericht auf Form 10-Q, eingereicht bei der Securities and Exchange Commission der Vereinigten Staaten, aufgeführt sind, sowie die Diskussion möglicher Risiken, Unwägbarkeiten und sonstiger Faktoren in zukünftigen Einreichungen bei der Securities and Exchange Commission der Vereinigten Staaten. Soweit nicht gesetzlich anders vorgeschrieben, verpflichtet sich GBT in keiner Weise, die Zukunft betreffende Aussagen öffentlich zu aktualisieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen.
Quellen

1. Website Centers for Disease Control and Prevention. Sickle Cell Disease (SCD). https://www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html. Abgerufen am 3. Juni 2019.
2. Europäische Arzneimittelagentur. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125. Abgerufen am 12. Juni 2020.
3. Website National Heart, Lung and Blood Institute Sickle Cell Disease. https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease. Abgerufen 5. August 2019.
4. Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
5. Kato GJ, et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010.
6. Kato GJ, et al. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760. 
7. Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.
8. Verschreibungsinformation Oxbryta (Voxelotor) Tabletten South San Francisco, Kalifornien Global Blood Therapeutics, Inc.; November 2019.

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