DGAP-News: Raptor Pharmaceutical Corp.

DGAP-News: Raptor Pharmaceutical Corp. gibt Vorstellung positiver Daten zur RP103-Fortsetzungsstudie auf der Kidney Week 2012 bekannt

Raptor Pharmaceutical Corp.

05.11.2012 18:14 ---------------------------------------------------------------------------

NOVATO, Kalifornien, USA, 2012-11-05 18:14 CET (GLOBE NEWSWIRE) -- Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder das 'Unternehmen') (Nasdaq:RPTP) gab bekannt , dass Craig B. Langman, M.D., Leiter der Abteilung fur Nierenerkrankungen, und Isaac A. Abt, M.D., Professor fur Nierenerkrankungen sowie fur Padiatrie an der Northwestern University Feinberg School of Medicine, am Samstag, den 3. November auf der Kidney Week 2012 ein 'Late-Breaking-Poster' mit dem Titel 'Extended Treatment with RP103 in Patients with Nephropathic Cystinosis' (Verlangerte Behandlung mit RP103 von Patienten mit nephropathischer Cystinose) vorgestellt haben.

Auf dem Poster werden Daten aus Raptors Fortsetzungsstudie vorgestellt, bei der 40 Patienten, die an der klinischen Phase-3-Studie teilgenommen haben, fur eine Fortsetzung der Behandlung mit RP103 (Cysteaminbitartrat mit verzogerter Wirkstofffreisetzung) ausgewahlt und deren leukozytarer Cystingehalt, Plasma-Cysteamingehalt, geschatzte glomerulare Filtrationsrate ('eGFR', ein Indikator fur die Nierenfunktion), Lebensqualitat (PedsQL) und Verwendung von Antazidum uberwacht wurden.

Die Daten aus der Fortsetzungsstudie zeigten, dass Patienten mit nephropathischer Cystinose, die RP103 bis zu 24 Monate lang eingenommen haben, kontinuierlich einen leukozytaren Cystingehalt unterhalb des therapeutischen Ziels aufwiesen. Nach 20 Behandlungsmonaten betrug die tagliche Gesamtdosis des alle zwolf Stunden verabreichten RP103, die zur Erzielung eines optimalen leukozytaren Cystingehalts erforderlich ist, im Schnitt 72 % der anfanglichen Dosis von Cysteaminbitartrat mit sofortiger Freisetzung. Die Nierenfunktion wurde uber die gesamte Dauer der Studie gut aufrechterhalten, wie die stabilen eGFR-Werte zeigten. Ausserdem zeigte die Studie, dass Patienten, die RP103 einnahmen, in der Lage waren, die gleichzeitige Einnahme von Antazida um fast 50 % zu senken. Dabei nahmen 22 % der Patienten Protonenpumpen-Inhibitoren ('PPI') oder Histamin-2-Blocker ('H2') wahrend der Fortsetzungsstudie im Vergleich zu 42 % zu Beginn der Phase-3-Studie, als sie Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung einnahmen.

Die Fortsetzungsstudie zeigt zudem signifikante Verbesserungen bei allen gemessenen Lebensqualitatsparametern. Ab Beginn der Studie verbesserten sich die PedsQL-4.0-Werte (ein Instrument zum Messen der gesundheitsbezogenen Lebensqualitat bei Kindern und Jugendlichen von 2 bis 18) bei allen Patienten. Dabei spiegelte der Wert fur die Gesamtfunktion (Total Functioning Score) eine statistische Signifikanz von p<0,001 und der Wert fur die soziale Leistung (Social Performance Score) eine statistische Signifikanz von p<0,001 wider. Die soziale Funktion kann fur mit Cysteaminbitartrat behandelte Cystinose-Patienten aufgrund des starken Geruchs nach verfaulten Eiern, der mit der Verstoffwechselung des Medikaments einhergeht, sowie aufgrund seiner anderen Nebenwirkungen schwierig sein.

Dr. Langman erklarte: 'Die Cystinsenkungstherapie ist wirksam, muss aber lebenslang erfolgen. Auch nur kurze Verzogerungen bei der taglichen Einnahme fuhren zu einer toxischen Cystinakkumulation und damit zu einer erneuten und fortschreitenden Zerstorung von Gewebe. Die gegenwartige Formulierung von Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung, die alle sechs Stunden eingenommen wird, ist wirksam, aber langfristig schwer einzuhalten. Das alle zwolf Stunden verabreichte RP103 stellt eine bessere langfristige Adharenzstrategie dar, die bei einer Krankheit, in der die Nichteinhaltung des strengen Dosierungsplans durch die Patienten direkte Auswirkungen auf die Ergebnisse hat, die ziemlich schwerwiegend sind, von grosser Bedeutung ist. Genauso wichtig fur die Patienten und ihre Angehorigen, die sich der lebenslangen Cystinreduzierungstherapie verpflichtet haben, ist die Lebensqualitat, die sich bei mit RP103 behandelten Patienten durch die Bank verbessert hat.'

Informationen uber Cystinose und RP103

Cystinose ist eine seltene, lebensbedrohliche Stoffwechselerkrankung, die eine systemisch toxische Akkumulation von Cystin verursacht. Die toxische Cystin-Akkumulation fuhrt zu fortschreitenden und irreversiblen Gewebeschaden und multiplem Organversagen wie Niereninsuffizienz, Erblindung, ZNS-Schaden, Ateminsuffizienz, Muskelschwund und vorzeitigem Tod. Cystinose wird in der Regel in den ersten Lebensjahren diagnostiziert und muss ein Leben lang behandelt werden. Unbehandelt verlauft die Krankheit zum Ende des ersten Lebensjahrzehnts hin todlich. Der tagliche Cystinabbau ist die primare Behandlungsstrategie bei Cystinose. Trotz der lebenslang erforderlichen Einnahme eines Cystin-reduzierenden Arzneimittels fur den Erhalt der Multiorganfunktion, fuhrt die kumulative Unfahigkeit, adaquate Cystin-Kontrollergebnisse aufrechtzuerhalten, zu einer schnellen Verschlechterung der Nierenfunktion und dem sich daran anschliessenden Erfordernis einer Nierentransplantation.

RP103 ist ein orales Arzneimittel mit verzogerter und verlangerter Wirkstofffreisetzung, das magensaftresistente, spheronisierte Cysteaminbitartrat-Mikrokugelchen enthalt. PROCYSBI(TM) ist der Markenname von RP103 zur potenziellen Behandlung von Cystinose. Die NDA- und MAA-Antrage fur RP103 wurden eingereicht und fur den NDA wurde der 30. Januar 2013 als PDUFA-Datum festgelegt. RP103 befindet sich auch in der klinischen Entwicklung zur potenziellen Behandlung der Huntington-Krankheit und der nichtalkoholischen Fettleberhepatitis ('NASH'). Bei Cystinose-Patienten kann RP103 Zytotoxizitat durch das kontinuierliche Entfernen von Cystin aus dem Lysosom verringern. RP103, das auch die Blut-Hirn-Schranke passieren kann, wurde speziell fur die Freisetzung von Cysteaminbitartrat-Mikrokugelchen im Zwolffingerdarm entwickelt, wo es optimal aufgenommen wird. Gleichzeitig ist eine Verabreichung alle zwolf Stunden moglich.

Uber Raptor Pharmaceutical Corp.

Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor') (Nasdaq:RPTP) hat es sich zur Aufgabe gemacht, Arzneimittel zu erforschen, zu entwickeln und auf den Markt zu bringen, die das Leben von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten verbessert. Raptor arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten zur Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer Fettleberhepatitis, Huntington-Krankheit und Aldehyddehydrogenase-Mangel.

Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten, neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.

Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter: http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass die FDA und die EMA eine Entscheidung hinsichtlich der Marktzulassung von RP103 zur potenziellen Behandlung von Cystinose am 30. Januar 2013 bzw. in der ersten Halfte des Kalenderjahres 2013 treffen werden, das RP103 den leukozytaren Cystingehalt kontinuierlich unter dem therapeutischen Ziel halten wird; dass Patienten, die RP103 einnehmen, im Vergleich zur Einnahme von Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung in der Lage sein werden, die gleichzeitige Einnahme von Antazida zu reduzieren; dass RP103 die Lebensqualitat verbessern wird; dass RP103 die Zytotoxizitat durch das kontinuierliche Entfernen von Cystin aus dem Lysosom verringern wird und dass Raptor in der Lage sein wird, RP103 oder einen seiner anderen Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren, die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder deren Zutreffen verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor bei der Entwicklung oder dem Erwerb von Produkten scheitert; dass die Technologie von Raptor im Zuge ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von Raptor entwickelte Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht anerkannt werden; dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlusselmitarbeiter, deren Kenntnisse fur die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu halten bzw. anzuwerben; dass im Zuge des Geschaftsprozesses unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten auftreten; dass die Patente von Raptor keinen ausreichenden Schutz fur wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten; dass Mitbewerber bessere Technologien entwickeln; dass die Produkte von Raptor nicht so gut wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren Empfangern sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende Mittel fur die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass die Produkte von Raptor niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte, nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor empfiehlt den Lesern, sich nicht uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden. Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren werden von Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des Unternehmens naher beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berucksichtigen. Hierzu zahlen insbesondere: der am 11. November 2011 auf Formular 10-K bei der SEC eingereichte Jahresbericht und die auf Formular 10-K/A am 19. Dezember 2011 bei der SEC eingereichte Erganzung von Raptor sowie der am 10. Juli 2012 auf Formular 10-Q bei der SEC eingereichte Quartalsbericht von Raptor. Diese Berichte und die Erganzung konnen kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov abgerufen werden. Nachfolgende schriftliche und mundliche zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder von im Namen von Raptor handelnden Personen unterliegen ausdrucklich und in ihrer Gesamtheit den Vorbehalten, die in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ausdrucklich ab.



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