DGAP-News: Pharnext gibt den Start ihrer Phase-3-Verlängerungsstudie PLEO-CMT-FU mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A bekannt

Pharnext gibt den Start ihrer Phase-3-Verlängerungsstudie PLEO-CMT-FU mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A bekannt

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Pharnext gibt den Start ihrer Phase-3-Verlängerungsstudie PLEO-CMT-FU mit

PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A bekannt

16.03.2017 / 17:56

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Pharnext gibt den Start ihrer Phase-3-Verlängerungsstudie PLEO-CMT-FU mit

PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A bekannt

Paris, Frankreich, 16. März 2017, 17:45 Uhr MEZ - Pharnext SA (FR00111911287

- ALPHA), ein französisches biopharmazeutisches Unternehmen, das ein

Portfolio weit fortgeschrittener Produkte fur die Behandlung

neurodegenerativer Erkrankungen entwickelt, gab heute den Einschluss der

ersten beiden Patienten in die am La Timone University Hospital (Marseille,

Frankreich) durchgeführte internationale Phase-3-Verlängerungsstudie

PLEO-CMT-FU mit PXT3003 bekannt. PXT3003 ist die führende PLEODRUGTM von

Pharnext zur Behandlung von Patienten mit leichter bis mäßiger

Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A (CMT1A), einer seltenen und den

Patienten beeinträchtigenden erblichen peripheren Neuropathie, für die

bisher keine zufriedenstellenden zugelassenen Therapien zur Verfügung

stehen.

Das Phase-3-Entwicklungsprogramm mit PXT3003 besteht aus zwei

internationalen Studien:

* PLEO-CMT: eine pivotale, multizentrische, randomisierte, doppelt

verblindete, placebo-kontrollierte, Phase-3-Studie mit adaptivem

Studiendesign, die über eine Dauer von 15 Monaten durchgeführt wird und

im Dezember 2015 initiiert wurde. Im November 2016 empfahl das

unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB) nach einer Überprüfung

der Sicherheitsdaten von 100 Patienten, welche mindestens drei Monate

der Studienbehandlung durchlaufen hatten, die PLEO-CMT Studie wie

geplant weiterzuführen. Die Rekrutierung von Patienten wurde im Dezember

2016 mit 323 Patienten an 30 Standorten in Europa, den USA und Kanada

abgeschlossen. Die Topline-Ergebnisse der PLEO-CMT-Phase-3-Studie werden

für das zweite Quartal 2018 erwartet. Diese Daten, vorausgesetzt sie

sind positiv, werden die Grundlage für den Zulassungsantrag zur

Einreichung bei den Zulassungsbehörden in Europa und den USA bilden.

* PLEO-CMT-FU: eine multizentrische, doppelt verblindete, neunmonatige

Phase-3-Folge- und -Verlängerungsstudie, die darauf ausgerichtet ist,

die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 zu bewerten.

Diese Studie wird Patienten einschließen, welche die laufende

Phase-3-PLEO-CMT-Studie vollständig durchlaufen haben. Patienten, die

während der PLEO-CMT-Studie PXT3003 erhielten, werden die Therapie mit

der Substanz in der zuvor gewählten Dosierung auch während der

PLEO-CMT-FU Studie beibehalten. Patienten aus der Placebogruppe werden

mit Eintritt in die Verlängerungsstudie auf eine von zwei aktiven

Dosierungen mit PXT3003 zufällig verteilt. Die Topline-Ergebnisse der

PLEO-CMT-FU-Studie werden voraussichtlich im zweiten Quartal 2019

vorliegen.

Pharnext plant eine Marktzulassung für PXT3003 in Europa und den USA im

ersten Quartal 2019 zu beantragen. Die langfristigen Sicherheitsdaten aus

der PLEO-CMT-FU Studie würden den Aufsichtsbehörden dann im Laufe ihrer

Überprüfung des Antrags auf Marktzulassung nachgereicht. In der Folge sollte

die Marktzulassung von PXT3003 planmäßig in der zweiten Jahreshälfte 2019

erfolgen.

PXT3003 ist eine in einer festgelegten niedrigen Dosierung oral

verabreichte, synergistische Kombination von (RS)-Baclofen,

Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol, die unter Verwendung von Pharnexts

Forschungs- und Entwicklungsplattform PLEOTHERAPYTM entwickelt wurde. Im

Jahr 2014 hat PXT3003 sowohl für Europa als auch die USA die Orphan Drug

Desgnation (Status als Arzneimittel für seltene Krankheiten) für die

Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A bei Erwachsenen

erhalten.

"Der Start dieser zweiten internationalen Phase-3-Studie markiert einen

wichtigen Meilenstein für das gesamte klinische Entwicklungsprogramm mit

PXT3003, da sie das langfristige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von

PXT3003 bestätigen soll", sagte René Goedkoop, M.D., Chief Medical Officer

von Pharnext. "Dieser Fortschritt unterstreicht einmal mehr die Fähigkeit

unseres klinischen Teams, klinische Ergebnisse fristgerecht zu liefern und

bringt uns gleichzeitig dem Ziel einen Schritt näher, PXT3003 als

Behandlungsoption für Patienten mit CMT1A, denen heute ausschließlich

unterstützende Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen, zu etablieren."

Kontakte:

Pharnext Pierre Schwich

Chief Financial Officer

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meissner@russopart

nersllc.com

Über CMT1A

Charcot-Marie-Tooth (CMT) umfasst eine heterogene Gruppe erblich bedingter,

progressiver, chronischer peripherer Neuropathien. Die häufigste Form, CMT

Typ 1A (CMT1A), gilt als Orphan-Erkrankung und betrifft mindestens 125.000

Personen in Europa und den USA. Die für CMT1A verantwortliche genetische

Mutation ist eine Verdopplung des Gens PMP22, welches ein peripheres

Myelin-Protein kodiert. Die Überexpression dieses Gens bedingt den Abbau der

neuronalen Myelinscheide und damit Nervenfunktionsstörungen, die wiederum

eine Leitungsstörung des Nervs nach sich ziehen. Infolge des Abbaus

peripherer Nervenzellen leiden Patienten unter einer fortschreitenden

Muskelatrophie in Beinen und Armen, die zu Problemen beim Gehen und Laufen

sowie Gleichgewichtsstörungen und einer anormalen Handfunktion führen.

Mindestens fünf Prozent aller CMT1A-Patienten sind mit fortschreitender

Erkrankung auf einen Rollstuhl angewiesen. Darüber hinaus können leichte bis

mäßige sensitive Störungen auftreten. Die ersten Symptome treten häufig

während der Pubertät auf und nehmen dann mit fortschreitendem Alter der

Patienten zu. Bislang existieren keine zugelassenen Medikationen zur Heilung

oder symptomatischen Therapie der Erkrankung, und die einzige

Behandlungsoption besteht in unterstützender Betreuung durch orthopädische

Hilfsmittel, Beinstreben und physio- oder ergotherapeutische Therapien oder

Operationen.

Über die PLEO-CMT- und die PLEO-CMT-FU-Phase-3-Studien

Die PLEO-CMT-Studie ist eine pivotale, multizentrische, randomisierte,

doppelt verblindete, placebo-kontrollierte, dreiarmige Phase-3-Studie, die

im Dezember 2015 initiiert wurde und 323 Patienten mit leichter oder mäßiger

CMT1A an 30 Standorten in Europa, den USA und Kanada einschließt. Die

Diagnose von CMT1A wurde genetisch anhand des Nachweises der Verdopplung des

Gens PMP22 bestätigt. Über eine Zeitspanne von 15 Monaten wird Pharnext die

Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten Dosierungen von

PXT3003 sowie Placebo parallel in den entsprechenden Patientengruppen

vergleichen. Die Wirksamkeit wird anhand eines primären Endpunktes bewertet:

Die Veränderung im ONLS-Score nach zwölf beziehungsweise 15 Monaten

Behandlungsdauer soll die Verbesserung des Behinderungsgrades infolge der

Einnahme von PXT3003 feststellen. Darüber hinaus werden weitere sekundäre

Parameter wie funktionelle und elektrophysiologische Endpunkte evaluiert.

PLEO-CMT-FU ist eine internationale, multizentrische, doppelt verblindete

Phase-3-Folge- und Verlängerungsstudie, die über eine Dauer von neun Monaten

durchgeführt wird und im März 2017 initiiert wurde. Das Ziel der Studie ist

es, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 zu bewerten.

Alle randomisierten Patienten, die die laufende primäre PLEO-CMT Studie

abgeschlossen haben (genauer gesagt, eine 15-monatige doppelt verblindete

Behandlung mit PXT3003 in zwei aktiven Dosierungen oder Placebo), werden

dazu eingeladen, die Therapie mit PXT3003 in der neun Monate dauernden

Verlängerungsstudie fortzusetzen oder zu beginnen. Patienten, die in der

ersten Studie PXT3003 erhalten hatten, werden in der PLEO-CMT-FU-Folgestudie

bei gleichbleibender Dosierung weiterbehandelt werden. Die Patienten, die

ein Placebo erhielten, werden auf eine der beiden aktiven

PXT3003-Dosierungen randomisiert verteilt.

Weitere Informationen über die klinischen PLEO-CMT-Studien finden Sie unter

(U.S. NIH ClinicalTrials.gov website):

PLEO-CMT-Studie: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02579759

PLEO-CMT-FU-Studie: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03023540

Über Pharnext

Pharnext ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Produkten im

fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung, das von renommierten

Wissenschaftlern und Unternehmern, darunter Professor Daniel Cohen, einem

Pionier der modernen Genomik, gegründet wurde. Pharnext ist spezialisiert

auf neurodegenerative Erkrankungen und hat zwei Leitprodukte in der

klinischen Entwicklung: PXT3003 befindet sich momentan in einer

internationalen Phase-3-Studie zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth

Neuropathie Typ 1A und hat den Orphan-Drug-Status in Europa und den USA

erhalten. PXT864 zeigte positive Ergebnisse in einer Phase-2-Studie zur

Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Pharnext ist ein Pionier einer neuen

Form der Wirkstoffentwicklung namens PLEOTHERAPYTM. Die Gesellschaft

identifiziert und entwickelt synergistische Kombinationen mit neu

positionierten Medikamenten in niedriger Dosierung. Diese PLEODRUGTMs bieten

eine Reihe wesentlicher Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und Patentschutz;

eine Reihe von Gebrauchsmusterpatenten ("Composition of Matter") wurden

bereits erteilt. Die Gesellschaft wird von einem wissenschaftlichen Team von

Weltrang unterstützt.

Pharnext ist an der Euronext (Alternext) Stock Exchange in Paris (ISIN:

FR00111911287) gelistet.

Weitere Informationen können unter www.pharnext.com abgerufen werden.

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