DGAP-News: Kiadis Pharma veröffentlicht Update zu klinischen und regulatorischen Fortschritten mit ATIR101(TM) und ATIR201(TM)

Kiadis Pharma veröffentlicht Update zu klinischen und regulatorischen Fortschritten mit ATIR101(TM) und ATIR201(TM)

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Kiadis Pharma veröffentlicht Update zu klinischen und regulatorischen

Fortschritten mit ATIR101(TM) und ATIR201(TM)

06.02.2017 / 07:03

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Kiadis Pharma veröffentlicht Update zu klinischen und regulatorischen

Fortschritten mit ATIR101(TM) und ATIR201(TM)

~ Zulassungsrelevante Phase-III-Studie mit ATIR101(TM) gestartet ~

~ Zulassungsantrag (MAA) für ATIR101(TM) zur Einreichung bei EMA geht gut

voran ~

Amsterdam, Niederlande, 6. Februar 2017, - Kiadis Pharma N.V. ("Kiadis

Pharma" oder das "Unternehmen") (Euronext Amsterdam und Brüssel: KDS), ein

biopharmazeutisches Unternehmen, das über innovative T-Zell-basierte

Immuntherapie-Behandlungen für Blutkrebs und erbliche Blutkrankheiten in

der klinischen Entwicklung verfügt, gab heute ein Status-Update zum

klinischen und regulatorischen Fortschritt von ATIR101(TM), dem

Hauptprodukt des Unternehmens. ATIR101(TM) adressiert die wesentlichen

Risiken und Einschränkungen einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation

("hematopoietic stem cell transplantation", HSCT) bei Blutkrebs.

Start der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie mit ATIR101(TM)

Nach Genehmigung durch die kanadische Gesundheitsbehörde Health Canada

freut sich das Unternehmen, die Initiierung der randomisierten,

kontrollierten, transatlantischen Phase-III-Studie mit ATIR101(TM) (CR-

AIR-009) bekannt zu geben. An der Phase-III-Studie werden etwa 195

Patienten mit akuter Leukämie teilnehmen, die randomisiert 1:1 entweder

eine haploidentische allogene HSCT gemäß dem Kiadis Pharma-Ansatz mit einer

Einzeldosis ATIR101(TM) oder eine Cyclophosphamid-Behandlung nach der

Transplantation (auch bekannt als Baltimore-Protokoll) erhalten. Das

Studienprotokoll wurde ebenfalls bei der US-amerikanischen

Gesundheitsbehörde (Food and Drug Administration, FDA) sowie mehreren

europäischen Regulierungsbehörden zur Genehmigung eingereicht und wird

derzeit bewertet. Nach erteilter Genehmigung wird die Studie auf

zusätzliche Studienzentren in den Vereinigten Staaten und Europa

ausgeweitet.

Kiadis Pharma hat CTI Clinical Trial and Consulting Services, Inc., ein

internationales klinisches Auftragsforschungsinstitut beauftragt, in

Zusammenarbeit mit dem Unternehmen den klinischen Part der Studie zu

unterstützen. PCT, LLC, ein Unternehmen von Caladrius Biosciences, einem

führenden externen Auftragshersteller für die Zelltherapieindustrie, wird

ATIR101(TM) für die Vereinigten Staaten und Kanada produzieren. Der DRK-

Blutspenderdienst, Baden-Württemberg/Hessen, wird den Wirkstoff weiterhin

für den europäischen Raum produzieren. Alle 15 Studienzentren, die an der

Phase-II-Studie mit ATIR101(TM) (CR-AIR-007 und CR-AIR-008) teilgenommen

hatten, haben ihre Absicht bestätigt, auch an der Phase-III-Studie (CR-

AIR-009) teilzunehmen. Kiadis Pharma rekrutiert aktiv und schnell weitere

Studienstandorte mit dem Ziel, dass mehr als 40 Zentren in Nordamerika und

Europa an der Phase-III-Studie partizipieren.

Laufende CR-AIR-008 Studie bestätigt weiterhin das Sicherheitsprofil von

ATIR101(TM)

Die Infusion einer Einzeldosis ATIR101(TM) ist auch in der laufenden Phase-

II-Studie mit ATIR101(TM) (CR-AIR-008) weiterhin sicher und es werden, wie

bereits angekündigt, Patienten auch weiterhin mit einer Einzeldosis

ATIR101(TM) gemäß dem klinischen Studienprotokoll und der Empfehlung des

unabhängigen Datenüberwachungsausschusses (Independent Data Monitoring

Committee, IDMC) in dieser Studie behandelt werden. Im Rahmen der Studie

erhielten bislang fünf Patienten eine Einzeldosis ATIR101(TM), von denen

drei bereits vor über 120 bis 150 Tagen die Infusion verabreicht wurde.

Keiner dieser Patienten zeigte irgendwelche Symptome einer schweren Graft-

versus-Host-Disease (GvHD), obwohl keiner dieser Patienten prophylaktische

Immunsuppression erhalten hatte.

Zulassungsantrag für ATIR101(TM) bei der EMA macht gute Fortschritte

Nach dem Beschluss des Unternehmens, einen Zulassungsantrag ("Marketing

Authorization Application", MAA) bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur

(EMA) für die Verwendung von ATIR101(TM) zur Behandlung von Blutkrebs zu

stellen, bestätigt Kiadis Pharma, dass die Vorbereitungen zur Einreichung

des Dossiers gute Fortschritte machen. Der Zulassungsantrag wird auf den

Ergebnissen der erfolgreichen Phase-II-Einzeldosisstudie (CR-AIR-007)

basieren, in der gezeigt werden konnte, dass ATIR101(TM) sicher per

Infusion verabreicht werden kann, statistisch belegte, signifikante

Vorteile für das Gesamtüberleben bringt sowie - verglichen mit einer

Kontrollgruppe von Patienten aus einer Beobachtungsstudie, die eine

ähnliche T-Zellen-depletierte Stammzelltransplantation von einem

haploidentischen Familienmitglied erhalten haben, jedoch ohne die

zusätzliche Gabe von ATIR101(TM) - die Todesrate durch GvHD und Infektionen

gesenkt hat.

Kiadis Pharma hat von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bereits

ein "Arzneimittel für neuartige Therapien" Zertifikat ("Advanced Therapy

Medicinal Products-", ATMP certificate) für ihre Herstellungsqualität und

ihre präklinischen Daten erhalten, womit anerkannt wird, dass die für

ATIR101(TM) generierten Daten den strengen Standards der Agentur für die

Bewertung einer MAA entsprechen.

Vorbehaltlich der noch ausstehenden Zulassung durch die EMA erwartet Kiadis

Pharma eine Markteinführung von ATIR101(TM) in Europa im Jahr 2018.

Phase-I/II-Studie mit ATIR201(TM)

Wie bereits angekündigt, hat die klinische Phase-I/II-Studie des

Unternehmens mit seinem Produkt ATIR201(TM) zur Behandlung von Thalassämie

(CR-BD-001) die Zulassung von sowohl der nationalen regulatorischen Behörde

des Vereinigten Königreichs (MHRA, "Medicines and Healthcare products

Regulatory Agency") als auch von der Ethikkommission der Royal Manchester

Kinderklinik und der Birmingham Kinderklinik erhalten. Darüber hinaus ist

nun die Zustimmung der Ethikkommission der Universität Regensburg in

Deutschland eingegangen. Die Zulassung durch die nationale Behörde in

Deutschland steht noch aus. Kiadis Pharma erwartet, dass erste klinische

Studienergebnisse in der zweiten Hälfte des Jahres 2017 verfügbar sein

werden.

Dr. Manfred Rüdiger, Chief Executive Officer von Kiadis Pharma,

kommentierte: "Ich freue mich sehr über den Start unserer pivotalen Phase-

III-Studie mit ATIR101(TM). Dies sind wichtige Impulse für die Entwicklung

unseres Unternehmens und auch die Vorbereitungen für die Einreichung

unseres Zulassungsantrages bei der EMA machen gute Fortschritte. Diese

Aktivitäten sind ein wichtiger Schritt, um den Patienten unsere potenziell

lebensrettende Therapie, die zudem sowohl in Europa als auch in den USA den

Orphan-Drug-Status erhalten hat, nach der erwarteten Markteinführung in

Europa im Jahr 2018 zur Verfügung zu stellen."

Über ATIR101(TM)

Für Patienten, die an einer Form von Blutkrebs leiden, wird eine allogene

hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT, hematopoetic stem cell

transplantation) allgemein als die wirksamste kurative Behandlung

angesehen. Während der HSCT wird das Knochenmark, der Sitz der entarteten

Krebszellen, komplett zerstört und anschließend durch Stammzellen aus dem

Transplantat des gesunden Spenders ersetzt. Nach einer HSCT dauert es in

der Regel mindestens sechs bis 12 Monate, bis der Patient wieder ein

normales Blutbild und ein funktionierendes Immunsystem aufweist. Während

dieser Zeit ist der Patient nicht nur äußerst anfällig für Infektionen

durch Bakterien, Viren und Pilze, sondern trägt auch ein hohes

Rückfallrisiko.

ATIR101(TM) (Allodepleted T-cell ImmunotheRapeutics) ermöglicht eine

sichere Infusion von Spenderlymphozyten (donor lymphocyte infusion, DLI)

von einem genetisch nur teilweise passenden (haploidentischen)

Familienmitglied, ohne das Risiko einer ernsten Graft-versus-Host-Reaktion

(Graft-versus-Host-Disease, GvHD). Die T-Zellen in ATIR101(TM) helfen,

Infektionen und verbliebene Tumorzellen zu bekämpfen und so die Zeit bis

zur vollständigen Wiederherstellung des Immunsystems aus den

transplantierten Stammzellen zu überbrücken.

T-Zellen, die im Empfänger GvHD verursachen würden, werden in ATIR101(TM)

mit Hilfe der Kiadis Pharma-Photodepletion-Technologie aus den

Spenderlymphozyten eliminiert, was das Risiko von GvHD minimiert und eine

prophylaktische Immunsuppression unnötig macht. Gleichzeitig können in

ATIR101(TM) enthaltene potenzielle krebszellvernichtende T-Zellen des

Spenders die noch verbliebenen Tumorzellen eliminieren und damit ein

Wiederauftreten der Erkrankung verhindern, was Graft-versus-Leukämie-(GvL)-

Effekt genannt wird.

ATIR101(TM), verabreicht als ein die HSCT begleitendes Immuntherapeutikum,

versorgt den Patienten mit funktionellen, reifen Immunzellen, die aus

Spendermaterial haploidentischer Familienmitglieder gewonnen werden. Diese

können Infektionen und Tumorzellen bekämpfen, ohne GvHD zu verursachen.

ATIR101(TM) hat somit das Potenzial, HSCT zu einer anwendbaren kurativen

Behandlungsoption für einen größeren Kreis von Patienten zu machen.

Das Unternehmen schätzt, dass für etwa 35% der Patienten, die dringend eine

HSCT benötigen, rechtzeitig kein passender Spender gefunden werden kann.

Ein haploidentisches Familienmitglied steht allerdings als potenzieller

Spender in der Regel für mehr als 95% der Patienten zur Verfügung.

ATIR101(TM) besteht aus Spender-T-Zellen, die Infektionen und verbliebene

Tumorzellen bekämpfen, ohne eine schwere GvHD hervorzurufen und wurde

entwickelt, um bei gleichzeitig niedrigen Rückfallquoten die Sterberate

infolge von Infektionen zu reduzieren.

Über Kiadis Pharma

Kiadis Pharma ist auf zellbasierte immuntherapeutische Produkte für die

Behandlung von Blutkrebs sowie erblich bedingte Blutkrankheiten

spezialisiert. Die Produkte des Unternehmens besitzen das Potenzial, die

Risiken und Einschränkungen zu überwinden, die mit der allogenen

hämatopoetischen Stammzelltransplantation ("allogeneic hematopoietic stem

cell transplantation", HSCT) verbunden sind. Dazu gehören die Graft-versus-

Host-Reaktionen, ein Rückfall der Krebserkrankung, opportunistische

Infektionen sowie die begrenzte Verfügbarkeit von passenden Spendern. Das

Unternehmen ist der Auffassung, dass HSCT die erste Wahl zur Behandlung von

Blutkrebs, erblich bedingten Blutkrankheiten und möglicherweise von

Autoimmunkrankheiten sowie von soliden Organtransplantationen werden

könnten.

Am 05. Dezember 2016 gab das Unternehmen auf der Jahrestagung der American

Society of Hematology (ASH) positive Phase-II-Daten zu seinem Hauptprodukt

ATIR101(TM) bei Blutkrebspatienten bekannt. Die Studiendaten bestätigten,

dass ATIR101(TM) die transplantationsbedingte Sterblichkeit deutlich

reduziert und die Überlebenswahrscheinlichkeit wesentlich verbessert. Zudem

hat ATIR101(TM) bei keinem der Patienten eine GvHD vom lebensbedrohlichen

Grad III-IV hervorgerufen. Auf Basis dieser positiven Ergebnisse wurde eine

klinische Phase-III-Studie initiiert. ATIR101(TM) hat sowohl in den USA als

auch in Europa den Orphan-Drug-Status erhalten.

Der zweite Produktkandidat des Unternehmens, ATIR201(TM), adressiert

erblich bedingte Blutkrankheiten mit einem anfänglichen Schwerpunkt auf

Thallassämie, eine Erkrankung, die bei Patienten zu einer Zerstörung von

roten Blutzellen führt. Vor Kurzem wurde die klinische Phase-I/II-

Entwicklung für ATIR201(TM) begonnen.

Kiadis Pharma mit Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande, wurde von der

Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für ihre Herstellungsqualität und

ihre nicht-klinischen Daten der Status als Arzneimittel für neuartige

Therapien ("Advanced Therapy Medicinal Products", ATMP) gewährt. Die Aktien

des Unternehmens sind an der Euronext Amsterdam und Brüssel gelistet.

Weitere Informationen unter www.kiadis.com.

Unternehmenskontakt:

Manfred Rüdiger, CEO

Kiadis Pharma

Entrada 231-234

1114 AA Amsterdam-Duivendrecht

Niederlande

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