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Kiadis Pharma veröffentlicht Update zu klinischen und regulatorischen Fortschritten mit ATIR101(TM) und ATIR201(TM)

06.02.2017 / 07:03
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Kiadis Pharma veröffentlicht Update zu klinischen und regulatorischen Fortschritten mit ATIR101(TM) und ATIR201(TM)

~ Zulassungsrelevante Phase-III-Studie mit ATIR101(TM) gestartet ~
~ Zulassungsantrag (MAA) für ATIR101(TM) zur Einreichung bei EMA geht gut voran ~

Amsterdam, Niederlande, 6. Februar 2017, - Kiadis Pharma N.V. ("Kiadis Pharma" oder das "Unternehmen") (Euronext Amsterdam und Brüssel: KDS), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das über innovative T-Zell-basierte Immuntherapie-Behandlungen für Blutkrebs und erbliche Blutkrankheiten in der klinischen Entwicklung verfügt, gab heute ein Status-Update zum klinischen und regulatorischen Fortschritt von ATIR101(TM), dem Hauptprodukt des Unternehmens. ATIR101(TM) adressiert die wesentlichen Risiken und Einschränkungen einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation ("hematopoietic stem cell transplantation", HSCT) bei Blutkrebs.

Start der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie mit ATIR101(TM)
Nach Genehmigung durch die kanadische Gesundheitsbehörde Health Canada freut sich das Unternehmen, die Initiierung der randomisierten, kontrollierten, transatlantischen Phase-III-Studie mit ATIR101(TM) (CR-AIR-009) bekannt zu geben. An der Phase-III-Studie werden etwa 195 Patienten mit akuter Leukämie teilnehmen, die randomisiert 1:1 entweder eine haploidentische allogene HSCT gemäß dem Kiadis Pharma-Ansatz mit einer Einzeldosis ATIR101(TM) oder eine Cyclophosphamid-Behandlung nach der Transplantation (auch bekannt als Baltimore-Protokoll) erhalten. Das Studienprotokoll wurde ebenfalls bei der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde (Food and Drug Administration, FDA) sowie mehreren europäischen Regulierungsbehörden zur Genehmigung eingereicht und wird derzeit bewertet. Nach erteilter Genehmigung wird die Studie auf zusätzliche Studienzentren in den Vereinigten Staaten und Europa ausgeweitet.

Kiadis Pharma hat CTI Clinical Trial and Consulting Services, Inc., ein internationales klinisches Auftragsforschungsinstitut beauftragt, in Zusammenarbeit mit dem Unternehmen den klinischen Part der Studie zu unterstützen. PCT, LLC, ein Unternehmen von Caladrius Biosciences, einem führenden externen Auftragshersteller für die Zelltherapieindustrie, wird ATIR101(TM) für die Vereinigten Staaten und Kanada produzieren. Der DRK-Blutspenderdienst, Baden-Württemberg/Hessen, wird den Wirkstoff weiterhin für den europäischen Raum produzieren. Alle 15 Studienzentren, die an der Phase-II-Studie mit ATIR101(TM) (CR-AIR-007 und CR-AIR-008) teilgenommen hatten, haben ihre Absicht bestätigt, auch an der Phase-III-Studie (CR-AIR-009) teilzunehmen. Kiadis Pharma rekrutiert aktiv und schnell weitere Studienstandorte mit dem Ziel, dass mehr als 40 Zentren in Nordamerika und Europa an der Phase-III-Studie partizipieren.

Laufende CR-AIR-008 Studie bestätigt weiterhin das Sicherheitsprofil von ATIR101(TM)
Die Infusion einer Einzeldosis ATIR101(TM) ist auch in der laufenden Phase-II-Studie mit ATIR101(TM) (CR-AIR-008) weiterhin sicher und es werden, wie bereits angekündigt, Patienten auch weiterhin mit einer Einzeldosis ATIR101(TM) gemäß dem klinischen Studienprotokoll und der Empfehlung des unabhängigen Datenüberwachungsausschusses (Independent Data Monitoring Committee, IDMC) in dieser Studie behandelt werden. Im Rahmen der Studie erhielten bislang fünf Patienten eine Einzeldosis ATIR101(TM), von denen drei bereits vor über 120 bis 150 Tagen die Infusion verabreicht wurde. Keiner dieser Patienten zeigte irgendwelche Symptome einer schweren Graft-versus-Host-Disease (GvHD), obwohl keiner dieser Patienten prophylaktische Immunsuppression erhalten hatte.

Zulassungsantrag für ATIR101(TM) bei der EMA macht gute Fortschritte
Nach dem Beschluss des Unternehmens, einen Zulassungsantrag ("Marketing Authorization Application", MAA) bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Verwendung von ATIR101(TM) zur Behandlung von Blutkrebs zu stellen, bestätigt Kiadis Pharma, dass die Vorbereitungen zur Einreichung des Dossiers gute Fortschritte machen. Der Zulassungsantrag wird auf den Ergebnissen der erfolgreichen Phase-II-Einzeldosisstudie (CR-AIR-007) basieren, in der gezeigt werden konnte, dass ATIR101(TM) sicher per Infusion verabreicht werden kann, statistisch belegte, signifikante Vorteile für das Gesamtüberleben bringt sowie - verglichen mit einer Kontrollgruppe von Patienten aus einer Beobachtungsstudie, die eine ähnliche T-Zellen-depletierte Stammzelltransplantation von einem haploidentischen Familienmitglied erhalten haben, jedoch ohne die zusätzliche Gabe von ATIR101(TM) - die Todesrate durch GvHD und Infektionen gesenkt hat.

Kiadis Pharma hat von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bereits ein "Arzneimittel für neuartige Therapien" Zertifikat ("Advanced Therapy Medicinal Products-", ATMP certificate) für ihre Herstellungsqualität und ihre präklinischen Daten erhalten, womit anerkannt wird, dass die für ATIR101(TM) generierten Daten den strengen Standards der Agentur für die Bewertung einer MAA entsprechen.

Vorbehaltlich der noch ausstehenden Zulassung durch die EMA erwartet Kiadis Pharma eine Markteinführung von ATIR101(TM) in Europa im Jahr 2018.

Phase-I/II-Studie mit ATIR201(TM)
Wie bereits angekündigt, hat die klinische Phase-I/II-Studie des Unternehmens mit seinem Produkt ATIR201(TM) zur Behandlung von Thalassämie (CR-BD-001) die Zulassung von sowohl der nationalen regulatorischen Behörde des Vereinigten Königreichs (MHRA, "Medicines and Healthcare products Regulatory Agency") als auch von der Ethikkommission der Royal Manchester Kinderklinik und der Birmingham Kinderklinik erhalten. Darüber hinaus ist nun die Zustimmung der Ethikkommission der Universität Regensburg in Deutschland eingegangen. Die Zulassung durch die nationale Behörde in Deutschland steht noch aus. Kiadis Pharma erwartet, dass erste klinische Studienergebnisse in der zweiten Hälfte des Jahres 2017 verfügbar sein werden.

Dr. Manfred Rüdiger, Chief Executive Officer von Kiadis Pharma, kommentierte: "Ich freue mich sehr über den Start unserer pivotalen Phase-III-Studie mit ATIR101(TM). Dies sind wichtige Impulse für die Entwicklung unseres Unternehmens und auch die Vorbereitungen für die Einreichung unseres Zulassungsantrages bei der EMA machen gute Fortschritte. Diese Aktivitäten sind ein wichtiger Schritt, um den Patienten unsere potenziell lebensrettende Therapie, die zudem sowohl in Europa als auch in den USA den Orphan-Drug-Status erhalten hat, nach der erwarteten Markteinführung in Europa im Jahr 2018 zur Verfügung zu stellen."

Über ATIR101(TM)
Für Patienten, die an einer Form von Blutkrebs leiden, wird eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT, hematopoetic stem cell transplantation) allgemein als die wirksamste kurative Behandlung angesehen. Während der HSCT wird das Knochenmark, der Sitz der entarteten Krebszellen, komplett zerstört und anschließend durch Stammzellen aus dem Transplantat des gesunden Spenders ersetzt. Nach einer HSCT dauert es in der Regel mindestens sechs bis 12 Monate, bis der Patient wieder ein normales Blutbild und ein funktionierendes Immunsystem aufweist. Während dieser Zeit ist der Patient nicht nur äußerst anfällig für Infektionen durch Bakterien, Viren und Pilze, sondern trägt auch ein hohes Rückfallrisiko.

ATIR101(TM) (Allodepleted T-cell ImmunotheRapeutics) ermöglicht eine sichere Infusion von Spenderlymphozyten (donor lymphocyte infusion, DLI) von einem genetisch nur teilweise passenden (haploidentischen) Familienmitglied, ohne das Risiko einer ernsten Graft-versus-Host-Reaktion (Graft-versus-Host-Disease, GvHD). Die T-Zellen in ATIR101(TM) helfen, Infektionen und verbliebene Tumorzellen zu bekämpfen und so die Zeit bis zur vollständigen Wiederherstellung des Immunsystems aus den transplantierten Stammzellen zu überbrücken.

T-Zellen, die im Empfänger GvHD verursachen würden, werden in ATIR101(TM) mit Hilfe der Kiadis Pharma-Photodepletion-Technologie aus den Spenderlymphozyten eliminiert, was das Risiko von GvHD minimiert und eine prophylaktische Immunsuppression unnötig macht. Gleichzeitig können in ATIR101(TM) enthaltene potenzielle krebszellvernichtende T-Zellen des Spenders die noch verbliebenen Tumorzellen eliminieren und damit ein Wiederauftreten der Erkrankung verhindern, was Graft-versus-Leukämie-(GvL)-Effekt genannt wird.

ATIR101(TM), verabreicht als ein die HSCT begleitendes Immuntherapeutikum, versorgt den Patienten mit funktionellen, reifen Immunzellen, die aus Spendermaterial haploidentischer Familienmitglieder gewonnen werden. Diese können Infektionen und Tumorzellen bekämpfen, ohne GvHD zu verursachen. ATIR101(TM) hat somit das Potenzial, HSCT zu einer anwendbaren kurativen Behandlungsoption für einen größeren Kreis von Patienten zu machen.

Das Unternehmen schätzt, dass für etwa 35% der Patienten, die dringend eine HSCT benötigen, rechtzeitig kein passender Spender gefunden werden kann. Ein haploidentisches Familienmitglied steht allerdings als potenzieller Spender in der Regel für mehr als 95% der Patienten zur Verfügung.

ATIR101(TM) besteht aus Spender-T-Zellen, die Infektionen und verbliebene Tumorzellen bekämpfen, ohne eine schwere GvHD hervorzurufen und wurde entwickelt, um bei gleichzeitig niedrigen Rückfallquoten die Sterberate infolge von Infektionen zu reduzieren.

Über Kiadis Pharma
Kiadis Pharma ist auf zellbasierte immuntherapeutische Produkte für die Behandlung von Blutkrebs sowie erblich bedingte Blutkrankheiten spezialisiert. Die Produkte des Unternehmens besitzen das Potenzial, die Risiken und Einschränkungen zu überwinden, die mit der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation ("allogeneic hematopoietic stem cell transplantation", HSCT) verbunden sind. Dazu gehören die Graft-versus-Host-Reaktionen, ein Rückfall der Krebserkrankung, opportunistische Infektionen sowie die begrenzte Verfügbarkeit von passenden Spendern. Das Unternehmen ist der Auffassung, dass HSCT die erste Wahl zur Behandlung von Blutkrebs, erblich bedingten Blutkrankheiten und möglicherweise von Autoimmunkrankheiten sowie von soliden Organtransplantationen werden könnten.

Am 05. Dezember 2016 gab das Unternehmen auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) positive Phase-II-Daten zu seinem Hauptprodukt ATIR101(TM) bei Blutkrebspatienten bekannt. Die Studiendaten bestätigten, dass ATIR101(TM) die transplantationsbedingte Sterblichkeit deutlich reduziert und die Überlebenswahrscheinlichkeit wesentlich verbessert. Zudem hat ATIR101(TM) bei keinem der Patienten eine GvHD vom lebensbedrohlichen Grad III-IV hervorgerufen. Auf Basis dieser positiven Ergebnisse wurde eine klinische Phase-III-Studie initiiert. ATIR101(TM) hat sowohl in den USA als auch in Europa den Orphan-Drug-Status erhalten.

Der zweite Produktkandidat des Unternehmens, ATIR201(TM), adressiert erblich bedingte Blutkrankheiten mit einem anfänglichen Schwerpunkt auf Thallassämie, eine Erkrankung, die bei Patienten zu einer Zerstörung von roten Blutzellen führt. Vor Kurzem wurde die klinische Phase-I/II-Entwicklung für ATIR201(TM) begonnen.

Kiadis Pharma mit Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande, wurde von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für ihre Herstellungsqualität und ihre nicht-klinischen Daten der Status als Arzneimittel für neuartige Therapien ("Advanced Therapy Medicinal Products", ATMP) gewährt. Die Aktien des Unternehmens sind an der Euronext Amsterdam und Brüssel gelistet. Weitere Informationen unter www.kiadis.com.

Unternehmenskontakt:
Manfred Rüdiger, CEO
Kiadis Pharma
Entrada 231-234
1114 AA Amsterdam-Duivendrecht
Niederlande
Tel. +31 20 314 02 50
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Tel.: +49 211 529252 22
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