DGAP-News: Pädiatrieauschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur genehmigt Kiadis Pharmas pädiatrisches Prüfkonzept für ATIR101(TM)

Pädiatrieauschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur genehmigt Kiadis Pharmas pädiatrisches Prüfkonzept für ATIR101(TM)

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DGAP-News: Kiadis Pharma N.V. / Schlagwort(e): Studie

Pädiatrieauschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur genehmigt Kiadis

Pharmas pädiatrisches Prüfkonzept für ATIR101(TM)

28.03.2017 / 07:02

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Pädiatrieauschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur genehmigt Kiadis

Pharmas pädiatrisches Prüfkonzept für ATIR101(TM)

~ Genehmigung ebnet den Weg für die Einreichung eines Zulassungsantrages für

ATIR101(TM) in Europa ~

Amsterdam, Niederlande, 28. März 2017 - Kiadis Pharma N.V. ("Kiadis Pharma"

oder das "Unternehmen") (Euronext Amsterdam und Brüssel: KDS), ein

biopharmazeutisches Unternehmen, das über innovative T-Zell-basierte

Immuntherapie-Behandlungen für Blutkrebs und erbliche Blutkrankheiten in der

klinischen Entwicklung verfügt, gab heute bekannt, dass der

Pädiatrieausschuss ("Paediatric Committee", PDCO) der Europäischen

Arzneimittel-Agentur (EMA) das pädiatrische Prüfkonzept ("Paediatric

Investigation Plan", PIP) des Unternehmens für die adjunktive Behandlung von

Kindern und Jugendlichen mit ATIR101(TM) zu einer hämatopoetischen

Stammzelltransplantation ("Hematopoetic Stem Cell Transplantation", HSCT)

bei bösartigen Erkrankungen genehmigt hat. Darüber hinaus hat der PDCO

zugestimmt, dass das Unternehmen die Durchführung der im PIP definierten

Studien verschieben kann, bis die Einreichung eines Zulassungsantrags

("Marketing Authorization Application", MAA) in Europa für ATIR101(TM) für

die Behandlung unterschiedlicher Formen von Blutkrebs erfolgt ist.

Die im pädiatrischen Prüfkonzept des Unternehmens vorgesehene

Phase-II-Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit von ATIR101(TM) als

adjunktive Therapie zu einer HSCT bei jugendlichen Patienten bis zu einem

Alter von 18 Jahren untersuchen, die an einer malignen hämatologischen

Erkrankung leiden und für eine HSCT in Frage kommen, für die aber kein

vollständig passender Spender gefunden werden kann. Die Patienten erhalten

entweder eine HSCT von einem genetisch nur teilweise passenden

(haploidentischen) Familienmitglied mit einer begleitenden Infusion von

ATIR101(TM) oder werden mit einer HSCT aus Nabelschnurblut-Stammzellen eines

nicht-verwandten Spenders behandelt. Der primäre Endpunkt der Studie ist die

GvHD-freie, rückfallfreie Überlebensrate (GvHD relapse-free survival, GRFS).

Dr. Manfred Rüdiger, Chief Executive Officer der Kiadis Pharma, sagte: "Die

Genehmigung unseres pädiatrischen Entwicklungsprogramms durch den

Pädiatrieausschuss der EMA ist ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg zur

Zulassung von ATIR101(TM). Darüber hinaus erlaubt uns die Zustimmung des

PDCO, den Start unserer PIP-Studien zu verschieben, den Zulassungsantrag für

ATIR101(TM) zur Behandlung von Blutkrebs bei Erwachsenen bei der EMA

deutlich früher einreichen zu können, als wenn wir das PIP bereits im

Vorfeld hätten abschließen müssen. Dies ist ein entscheidender Fortschritt

in Richtung Marktzulassung von ATIR101(TM). Es unterstreicht zudem die enge

und konstruktive Zusammenarbeit, die Kiadis Pharma mit den

Zulassungsbehörden während der Entwicklung dieses Produkts etabliert hat."

Über ATIR101(TM)

Für Patienten, die an einer Form von Blutkrebs leiden, wird eine allogene

hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT, hematopoetic stem cell

transplantation) allgemein als die wirksamste kurative Behandlung angesehen.

Während der HSCT wird das Knochenmark, der Sitz der entarteten Krebszellen,

komplett zerstört und anschließend durch Stammzellen aus dem Transplantat

des gesunden Spenders ersetzt. Nach einer HSCT dauert es in der Regel

mindestens sechs bis 12 Monate, bis der Patient wieder ein normales Blutbild

und ein funktionierendes Immunsystem aufweist. Während dieser Zeit ist der

Patient nicht nur äußerst anfällig für Infektionen durch Bakterien, Viren

und Pilze, sondern trägt auch ein hohes Rückfallrisiko.

ATIR101(TM) (Allodepleted T-cell ImmunotheRapeutics) ermöglicht eine sichere

Infusion von Spenderlymphozyten (donor lymphocyte infusion, DLI) von einem

genetisch nur teilweise passenden (haploidentischen) Familienmitglied, ohne

das Risiko einer ernsten Graft-versus-Host-Reaktion

(Graft-versus-Host-Disease, GvHD). Die T-Zellen in ATIR101(TM) helfen,

Infektionen und verbliebene Tumorzellen zu bekämpfen und so die Zeit bis zur

vollständigen Wiederherstellung des Immunsystems aus den transplantierten

Stammzellen zu überbrücken.

T-Zellen, die im Empfänger GvHD verursachen würden, werden in ATIR101(TM)

mit Hilfe der Kiadis Pharma-Photodepletion-Technologie aus den

Spenderlymphozyten eliminiert, was das Risiko von GvHD minimiert und eine

prophylaktische Immunsuppression unnötig macht. Gleichzeitig können in

ATIR101(TM) enthaltene potenziell krebszellvernichtende T-Zellen des

Spenders die noch verbliebenen Tumorzellen eliminieren und damit ein

Wiederauftreten der Erkrankung verhindern, was

Graft-versus-Leukämie-(GvL)-Effekt genannt wird.

ATIR101(TM), verabreicht als ein die HSCT begleitendes Immuntherapeutikum,

versorgt den Patienten mit funktionellen, reifen Immunzellen, die aus

Spendermaterial haploidentischer Familienmitglieder gewonnen werden. Diese

können Infektionen und Tumorzellen bekämpfen, ohne GvHD zu verursachen.

ATIR101(TM) hat somit das Potenzial, HSCT zu einer anwendbaren kurativen

Behandlungsoption für einen größeren Kreis von Patienten zu machen.

Das Unternehmen schätzt, dass für etwa 35% der Patienten, die dringend eine

HSCT benötigen, rechtzeitig kein passender Spender gefunden werden kann. Ein

haploidentisches Familienmitglied steht allerdings als potenzieller Spender

in der Regel für mehr als 95% der Patienten zur Verfügung.

ATIR101(TM) besteht aus Spender-T-Zellen, die Infektionen und verbliebene

Tumorzellen bekämpfen, ohne eine schwere GvHD hervorzurufen und wurde

entwickelt, um bei gleichzeitig niedrigen Rückfallquoten die Sterberate

infolge von Infektionen zu reduzieren.

Über Kiadis Pharma

Kiadis Pharma ist auf zellbasierte immuntherapeutische Produkte für die

Behandlung von Blutkrebs sowie erblich bedingte Blutkrankheiten

spezialisiert. Die Produkte des Unternehmens besitzen das Potenzial, die

Risiken und Einschränkungen zu überwinden, die mit der allogenen

hämatopoetischen Stammzelltransplantation ("allogeneic hematopoietic stem

cell transplantation", HSCT) verbunden sind. Dazu gehören die

Graft-versus-Host-Reaktionen, ein Rückfall der Krebserkrankung,

opportunistische Infektionen sowie die begrenzte Verfügbarkeit von passenden

Spendern. Das Unternehmen ist der Auffassung, dass HSCT die erste Wahl zur

Behandlung von Blutkrebs, erblich bedingten Blutkrankheiten und

möglicherweise von Autoimmunkrankheiten sowie von soliden

Organtransplantationen werden könnten.

Am 05. Dezember 2016 gab das Unternehmen auf der Jahrestagung der American

Society of Hematology (ASH) positive Phase-II-Daten zu seinem Hauptprodukt

ATIR101(TM) bei Blutkrebspatienten bekannt. Die Studiendaten bestätigten,

dass ATIR101(TM) die transplantationsbedingte Sterblichkeit deutlich

reduziert und die Überlebenswahrscheinlichkeit wesentlich verbessert. Zudem

hat ATIR101(TM) bei keinem der Patienten eine GvHD vom lebensbedrohlichen

Grad III-IV hervorgerufen. Auf Basis dieser positiven Ergebnisse wurde eine

klinische Phase-III-Studie initiiert. ATIR101(TM) hat sowohl in den USA als

auch in Europa den Orphan-Drug-Status erhalten.

Der zweite Produktkandidat des Unternehmens, ATIR201(TM), adressiert erblich

bedingte Blutkrankheiten mit einem anfänglichen Schwerpunkt auf

Thallassämie, eine Erkrankung, die bei Patienten zu einer Zerstörung von

roten Blutzellen führt. Vor Kurzem wurde die klinische

Phase-I/II-Entwicklung für ATIR201(TM) begonnen.

Kiadis Pharma mit Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande, wurde von der

Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für ihre Herstellungsqualität und

ihre nicht-klinischen Daten der Status als Arzneimittel für neuartige

Therapien ("Advanced Therapy Medicinal Products", ATMP) gewährt. Die Aktien

des Unternehmens sind an der Euronext Amsterdam und Brüssel gelistet.

Weitere Informationen unter www.kiadis.com

Unternehmenskontakt:

Manfred Rüdiger, CEO

Kiadis Pharma

Entrada 231-234

1114 AA Amsterdam-Duivendrecht

Niederlande

Tel. +31 20 314 02 50

communication@kiadis.com

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