DGAP-News: Kiadis Pharma N.V.: Orphan-Drug-Status für ATIR101(TM) von Kiadis Pharma auf die Behandlung bei hämatopoetischer Stammzelltransplantation ausgeweitet

Kiadis Pharma N.V.: Orphan-Drug-Status für ATIR101(TM) von Kiadis Pharma auf die Behandlung bei hämatopoetischer Stammzelltransplantation ausgeweitet

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Kiadis Pharma N.V.: Orphan-Drug-Status für ATIR101(TM) von Kiadis Pharma auf

die Behandlung bei hämatopoetischer Stammzelltransplantation ausgeweitet

30.06.2016 / 07:04

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Orphan-Drug-Status für ATIR101(TM) von Kiadis Pharma auf die Behandlung bei

hämatopoetischer Stammzelltransplantation ausgeweitet

Amsterdam, Niederlande, 30. Juni 2016 - Kiadis Pharma N.V. ("Kiadis

Pharma" oder das "Unternehmen") (Euronext Amsterdam und Brüssel: KDS), ein

biopharmazeutisches Unternehmen, das über innovative T-Zell-basierte

Immuntherapie-Behandlungen für Blutkrebs und erbliche Blutkrankheiten in

der klinischen Entwicklung verfügt, hat heute bekannt gegeben, dass die

Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den bestehenden Orphan-Drug-Status

("Orphan Drug Designation", ODD) für sein Hauptprodukt ATIR101(TM) auf die

Behandlung bei hämatopoetischer Stammzelltransplantation ("Hematopoietic

Stem Cell Transplantation", HSCT) ausgeweitet hat.

Kiadis Pharma wurde der Orphan-Drug-Status für ATIR101(TM) zuvor bereits

sowohl von der EMA also auch von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde

FDA (Food and Drug Administration) zur Prävention der Graft-versus-Host-

Reaktion ("Graft-versus-Host-Disease", GVHD) nach einer allogenen HSCT

gewährt. Darüber hinaus hat die FDA den Orphan-Drug-Status zur Prävention

der transplantationsbedingten Sterblichkeit nach einer allogenen HSCT

erteilt, und im vierten Fall erteilte die EMA Kiadis Pharma den Orphan-

Drug-Status für die Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) nach

einer allogenen HSCT. Dieser letzte Orphan-Drug-Status wurde nun von der

EMA ausgeweitet, um alle Anwendungen von ATIR101(TM) als Behandlungsmethode

bei HSCT abzudecken, unabhängig von der zugrundeliegenden Krankheit.

Dr. Manfred Rüdiger, Chief Executive Officer von Kiadis Pharma,

kommentierte: "Dieser erweiterte Orphan-Drug-Status für unser Hauptprodukt

ATIR101(TM) in der EU untermauert unsere Überzeugung, dass ATIR101(TM) im

Zusammenhang mit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unabhängig

von der zugrundeliegenden Krankheit eingesetzt werden kann. Somit ist die

Anwendung zum Beispiel bei chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) und

chronischer myeloischer Leukämie (CML), und vielen anderen Krankheiten

auch, jetzt durch den neu erteilten Orphan-Drug-Status abgedeckt. Wir sind

der Auffassung, dass diese ODD-Erweiterung einen bedeutenden Mehrwert für

ATIR101(TM) darstellt und dazu beitragen wird, dass diese potenziell

lebensrettende Therapie für noch mehr Menschen verfügbar sein wird, die

dringend eine Transplantation benötigen."

Der Orphan-Drug-Status der EMA ist vorgesehen für neue Therapien gegen

lebensbedrohliche Krankheiten oder Erkrankungen, die entweder eine

chronische Invalidität nach sich ziehen oder die in der EU relativ selten

sind und für die es keine angemessenen Therapien gibt. Der Orphan-Drug-

Status bietet Anreize für die Produktentwicklung, unter anderem eine

Reduktion von Gebühren und eine Marktexklusivität in der EU für 10 Jahre

nach Produktzulassung.

Über ATIR101(TM)

Für Patienten, die an einer Form von Blutkrebs leiden, wird eine allogene

hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT, hematopoetic stem cell

transplantation) allgemein als die wirksamste kurative Behandlung

angesehen. Während der HSCT wird das Knochenmark, der Sitz der entarteten

Krebszellen, komplett zerstört und anschließend durch Stammzellen aus dem

Transplantat des gesunden Spenders ersetzt. Nach einer HSCT dauert es in

der Regel mindestens sechs bis 12 Monate, bis der Patient wieder ein

normales Blutbild und ein funktionierendes Immunsystem aufweist. Während

dieser Zeit ist der Patient nicht nur äußerst anfällig für Infektionen

durch Bakterien, Viren und Pilze, sondern trägt auch ein hohes

Rückfallrisiko.

ATIR101(TM) (Allodepleted T-cell ImmunotheRapeutics) ermöglicht eine

sichere Infusion von Spenderlymphozyten (donor lymphocyte infusion, DLI)

von einem genetisch nur teilweise passenden (haploidentischen)

Familienmitglied, ohne das Risiko einer ernsten Graft-versus-Host-Reaktion

(Graft-versus-Host-Disease, GVHD). Die T-Zellen in ATIR101(TM) helfen,

Infektionen und verbliebene Tumorzellen zu bekämpfen und so die Zeit bis

zur vollständigen Wiederherstellung des Immunsystems aus den

transplantierten Stammzellen zu überbrücken.

T-Zellen, die im Empfänger GVHD verursachen würden, werden in ATIR101(TM)

mit Hilfe der Kiadis Pharma Photodepletion-Technologie aus den

Spenderlymphozyten eliminiert, was das Risiko von GVHD minimiert und eine

prophylaktische Immunsuppression unnötig macht. Gleichzeitig können in

ATIR101(TM) enthaltene potenzielle krebszellvernichtende T-Zellen des

Spenders die noch verbliebenen Tumorzellen eliminieren und damit ein

Wiederauftreten der Erkrankung verhindern, was Graft-versus-Leukämie(GVL)-

Effekt genannt wird.

ATIR101(TM), verabreicht als ein die HSCT begleitendes Immuntherapeutikum,

versorgt den Patienten mit funktionellen, reifen Immunzellen, die aus

Spendermaterial haploidentischer Familienmitglieder gewonnen werden. Diese

können Infektionen und Tumorzellen bekämpfen, ohne GVHD zu verursachen.

ATIR101 (TM) hat somit das Potenzial, HSCT zu einer anwendbaren kurativen

Behandlungsoption für einen größeren Kreis von Patienten zu machen.

Das Unternehmen schätzt, dass für etwa 35% der Patienten, die dringend eine

HSCT benötigen, rechtzeitig kein passender Spender gefunden werden kann.

Ein haploidentisches Familienmitglied steht allerdings als potenzieller

Spender in der Regel für mehr als 95% der Patienten zur Verfügung.

ATIR101(TM) besteht aus Spender-T-Zellen, die Infektionen und verbliebene

Tumorzellen bekämpfen, ohne eine schwere GvHD hervorzurufen und wurde

entwickelt, um bei gleichzeitig niedrigen Rückfallquoten die Sterberate

infolge von Infektionen zu reduzieren.

Über Kiadis Pharma

Kiadis Pharma ist auf zellbasierte immuntherapeutische Produkte für die

Behandlung von Blutkrebs sowie erblich bedingte Blutkrankheiten

spezialisiert. Die Produkte des Unternehmens besitzen das Potenzial, die

Risiken und Einschränkungen zu überwinden, die mit der allogenen

hämatopoetischen Stammzelltransplantation ("allogeneic hematopoietic stem

cell transplantation", HSCT) verbunden sind. Dazu gehören die Graft-versus-

Host-Reaktionen, ein Rückfall der Krebserkrankung, opportunistische

Infektionen sowie die begrenzte Verfügbarkeit von passenden Spendern. Das

Unternehmen ist der Auffassung, dass HSCT die erste Wahl zur Behandlung von

Blutkrebs, erblich bedingten Blutkrankheiten und möglicherweise von

Autoimmunkrankheiten sowie von soliden Organtransplantationen werden

könnten.

Im April 2016 gab das Unternehmen positive Phase-II-Daten zu seinem

Hauptprodukt ATIR101(TM) bei Blutkrebspatienten bekannt. Die Studiendaten

bestätigten, dass ATIR101(TM) die transplantationsbedingte Sterblichkeit

deutlich reduziert und die Überlebenswahrscheinlichkeit wesentlich

verbessert. Zudem hat ATIR101(TM) bei keinem der Patienten eine GVHD vom

lebensbedrohlichen Grad III-IV hervorgerufen. ATIR101(TM) hat sowohl in den

USA als auch in Europa den Orphan-Drug-Status erhalten. Der zweite

Produktkandidat des Unternehmens, ATIR201(TM), adressiert erblich bedingte

Blutkrankheiten mit einem anfänglichen Schwerpunkt auf Thallassämie, eine

Erkrankung, die bei Patienten zu einer Zerstörung von roten Blutzellen

führt. Es wird davon ausgegangen, dass ATIR201(TM) in der zweiten

Jahreshälfte 2016 mit der Phase I/II der klinischen Entwicklung beginnen

wird.

Kiadis Pharma mit Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande, wurde von der

Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für ihre Herstellungsqualität und

ihre nicht-klinischen Daten der Status als Arzneimittel für neuartige

Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products - ATMP) gewährt. Die Aktien

des Unternehmens sind an der Euronext Amsterdam und Brüssel gelistet.

Weitere Informationen unter www.kiadis.com.

Unternehmenskontakt:

Manfred Rüdiger, CEO

Kiadis Pharma

Entrada 231-234

1114 AA Amsterdam-Duivendrecht

The Netherlands

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