DGAP-News: Kiadis Pharma gibt Start der klinischen Phase-I/II-Studie mit ATIR201(TM) zur Behandlung von Thalassämie bekannt

Kiadis Pharma gibt Start der klinischen Phase-I/II-Studie mit ATIR201(TM) zur Behandlung von Thalassämie bekannt

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Kiadis Pharma gibt Start der klinischen Phase-I/II-Studie mit ATIR201(TM)

zur Behandlung von Thalassämie bekannt

15.12.2016 / 08:39

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Kiadis Pharma gibt Start der klinischen Phase-I/II-Studie mit ATIR201(TM)

zur Behandlung von Thalassämie bekannt

Amsterdam, die Niederlande, 15. Dezember 2016 - Kiadis Pharma N.V. ("Kiadis

Pharma" oder das "Unternehmen") (Euronext Amsterdam und Brüssel: KDS), ein

biopharmazeutisches Unternehmen, das über innovative T-Zell-basierte

Immuntherapie-Behandlungen für Blutkrebs und erbliche Blutkrankheiten in

der klinischen Entwicklung verfügt, gibt heute bekannt, dass es von der

nationalen regulatorischen Behörde des Vereinigten Königreichs (MHRA,

Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) sowie von der

Ethikkommission der Royal Manchester Kinderklinik und von der Birmingham

Kinderklinik planmäßig die Zulassung zum Start einer klinischen Phase-I/II-

Studie mit ihrem Produkt ATIR201(TM) zur Behandlung von Thalassämie

erhalten hat.

Thalassämie ist eine erbliche Blutkrankheit, die zu einer abnormalen

Hämoglobinbildung und zu einem fehlerhaften Sauerstofftransport und der

Zerstörung von roten Blutzellen führt. In dieser neuen Studie sollen die

Sicherheit und die Anwendbarkeit von ATIR201(TM) an pädiatrischen und

erwachsenen Patienten, die an beta-Thalassämie major, der schwersten Form

der Erkrankung, leiden, erforscht werden.

Zurzeit gibt es kein zugelassenes Heilmittel für beta-Thalassämie major.

Der aktuelle Behandlungsstandard ist rein symptomatisch und erfordert eine

lebenslange Durchführung von Bluttransfusionen und Einnahme von

Eisenchelatbildnern mit einer zusätzlichen medikamentösen Unterstützung zur

Verbesserung der Blutbildung (Hämatopoese). Eine allogene hämatopoetische

Stammzelltransplantation ("Hematopoietic Stem Cell Transplantation", HSCT)

von einem gesunden, zu 50% passenden Spender aus dem Familienkreis, mit der

das erkrankte System ersetzt und die normale Produktion von Hämoglobin

wieder hergestellt wird, könnte ein Mittel zur Heilung dieser Krankheit

darstellen. Nach einer HSCT-Behandlung braucht ein Patient jedoch mehrere

Monate, um wieder annähernd normale Blutzellwerte und Immunzellenfunktionen

zu zeigen. Während dieser Zeit sind Patienten besonders anfällig für

Infektionen, die durch Bakterien, Viren oder Pilze hervorgerufen werden.

ATIR201(TM), das als begleitendes Immuntherapeutikum ergänzend zu einer

HSCT verabreicht wird, soll die Patienten mit aktiven und ausgereiften

Immunzellen versorgen, die Infektionen bekämpfen können, ohne dabei eine

akute "Graft-versus-Host-Reaktion" (GVHR) hervorzurufen. Dadurch wird die

Zeit überbrückt, bis sich das Immunsystem aus den Stammzellen des

Transplantats vollständig regeneriert hat.

Die neue Studie wird im Vereinigten Königreich beginnen. Darüber hinaus

plant das Unternehmen unter der Voraussetzung der behördlichen Genehmigung,

die Studie nach Deutschland auszuweiten. Insgesamt sollen bis zu zehn beta-

Thalassämie major-Patienten in die Studie eingeschlossen werden. Kiadis

Pharma erwartet erste Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit für das

zweite Halbjahr 2017.

Dr. Manfred Rüdiger, Chief Executive Officer von Kiadis Pharma,

kommentierte: "Wir sind hocherfreut, diese neue Phase-I/II-Studie mit

ATIR201(TM) für Thalassämie Patienten planmäßig zu beginnen. Es ist

allgemein bekannt, dass ein Stammzellentransplantat, wenn es einmal vom

Körper akzeptiert ist, lebenslang funktional sein kann. Deshalb ist es

unser Ziel, nicht nur die Symptome zu lindern oder den Bedarf an

Transfusionen zu reduzieren, sondern dem Patienten eine dauerhafte,

lebenslange Heilung zu ermöglichen. Unser Ansatz könnte eine Alternative zu

verschiedenen Gentherapie-basierenden Behandlungsstrategien bieten, die

nach einiger Zeit zum Beispiel Genexpressionshemmungen (Gene Silencing)

oder suboptimale Expressionsergebnisse aufweisen können. Wir glauben, dass

ATIR201(TM) das Potenzial besitzt, kurative HSCT zu einer tragfähigen

Option für viele weitere Patienten, die an angeborenen Erkrankungen des

Blutes wie Thalassämie leiden zu machen."

Über Kiadis Pharma

Kiadis Pharma ist auf zellbasierte immuntherapeutische Produkte für die

Behandlung von Blutkrebs sowie erblich bedingte Blutkrankheiten

spezialisiert. Die Produkte des Unternehmens besitzen das Potenzial, die

Risiken und Einschränkungen zu überwinden, die mit der allogenen

hämatopoetischen Stammzelltransplantation ("allogeneic hematopoietic stem

cell transplantation", HSCT) verbunden sind. Dazu gehören die Graft-versus-

Host-Reaktionen, ein Rückfall der Krebserkrankung, opportunistische

Infektionen sowie die begrenzte Verfügbarkeit von passenden Spendern. Das

Unternehmen ist der Auffassung, dass HSCT die erste Wahl zur Behandlung von

Blutkrebs, erblich bedingten Blutkrankheiten und möglicherweise von

Autoimmunkrankheiten sowie von soliden Organtransplantationen werden

könnten.

Am 05. Dezember 2016 gab das Unternehmen auf der Jahrestagung der American

Society of Hematology (ASH) positive Phase-II-Daten zu seinem Hauptprodukt

ATIR101(TM) bei Blutkrebspatienten bekannt. Die Studiendaten bestätigten,

dass ATIR101(TM) die transplantationsbedingte Sterblichkeit deutlich

reduziert und die Überlebenswahrscheinlichkeit wesentlich verbessert. Zudem

hat ATIR101(TM) bei keinem der Patienten eine GvHD vom lebensbedrohlichen

Grad III-IV hervorgerufen. ATIR101(TM) hat sowohl in den USA als auch in

Europa den Orphan-Drug-Status erhalten. Der zweite Produktkandidat des

Unternehmens, ATIR201(TM), adressiert erblich bedingte Blutkrankheiten mit

einem anfänglichen Schwerpunkt auf Thallassämie, eine Erkrankung, die bei

Patienten zu einer Zerstörung von roten Blutzellen führt.

Kiadis Pharma mit Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande, wurde von der

Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für ihre Herstellungsqualität und

ihre nicht-klinischen Daten der Status als Arzneimittel für neuartige

Therapien ("Advanced Therapy Medicinal Products", ATMP) gewährt. Die Aktien

des Unternehmens sind an der Euronext Amsterdam und Brüssel gelistet.

Weitere Informationen unter www.kiadis.com

Unternehmenskontakt:

Manfred Rüdiger, CEO

Kiadis Pharma

Entrada 231-234

1114 AA Amsterdam-Duivendrecht

The Netherlands

Tel. +31 20 314 02 50

communication@kiadis.com

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